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La droga antisentido nueva muestra promesa de perfeccionar la salud de la gente con NAFLD

Usando una droga de la primero-de-su-clase en una juicio clínica, un esfuerzo de investigación internacional dirigió por un científico en la Facultad de Medicina de San Diego de la Universidad de California denuncia que inhibición de una enzima dominante con seguridad y de manera efectiva perfeccionado la salud de personas con enfermedad del higado grasa sin alcohol (NAFLD), un desorden metabólico crónico que afecta a cientos de millones de personas por todo el mundo.

El gen que impone silencio a la aproximación representa una manera nueva de invertir NAFLD. Las conclusión se publican en la aplicación en línea del 15 de junio de 2020 la gastroenterología y el Hepatology de The Lancet.

NAFLD ocurre cuando la grasa acumula en las células de hígado debido a las causas con excepción de la admisión excesiva del alcohol. La causa exacta no se sabe, pero la dieta y las genéticas se creen para desempeñar papeles sustanciales. La condición no se nota típicamente hasta que la enfermedad sea muy avanzada, y quizás transitioned al steatohepatitis sin alcohol (NASH), una forma progresiva que pueda llevar a la cirrosis, al cáncer de hígado y a la insuficiencia hepática.

No hay vulcanización. El tratamiento consiste en sobre todo el mejorar de factores contributarios, tales como peso perdidoso, perfeccionando dieta, ejercitando más y controlándola para otras condiciones, tales como diabetes e hipertensión. Ningunas medicaciones Administración-aprobadas de la comida y de la droga existen. En peores casos, un trasplante del hígado puede ser requerido.

NAFLD ni siquiera fue reconocido como enfermedad hace tres décadas; es alarmantemente frecuente ahora, afectando a áspero un cuarto de todos los americanos y emergiendo como una de las causas principales para el trasplante del hígado en los Estados Unidos. Dado su ubicuidad relativa y sus consecuencias potencialmente calamitosas, los tratamientos seguros y de manera efectiva son absolutamente necesarios.”

Rohit Loomba, Doctor en Medicina, el autor importante del estudio, profesor de medicina en la división de gastroenterología en la Facultad de Medicina de Uc San Diego y director del centro de investigación de Uc San Diego NAFLD

En el de doble anonimato, la juicio seleccionada al azar, placebo-controlada de la fase II, Loomba y los colegas alistaron a 44 participantes que calificaban en 16 sitios en Canadá, Polonia y Hungría. Por 13 semanas, inyectaron a los participantes con un inhibidor antisentido llamaron IONIS-DGAT2 o un placebo. El inhibidor, producido por los productos farmacéuticos Carlsbad-basados de Ionis, interfiere con Diacylglycerol-O-acyltransferace o DGAT2, una de dos formas de la enzima requeridas para catalizar o para acelerar la producción de triglicéridos, un tipo de grasa encontró en sangre. Los niveles de triglicéridos refuerzan almacenamiento gordo en la carrocería, incluyendo el hígado.

Los investigadores encontraron que después de 13 semanas del tratamiento, los participantes que recibieron las reducciones mensurables experimentadas del inhibidor enzimático en los niveles del hígado graso comparados a la línea de fondo, sin niveles elevados de grasas, de enzimas o de azúcares en la sangre. Había seis acciones adversas serias denunciadas, incluyendo un fallo cardiaco y una trombosis profunda de la vena, pero los investigadores determinaron las acciones estaban sin relación a la droga del estudio.

“Estas conclusión mostraron la reducción robusta en grasa del hígado por MRI sin aumentos correspondientes en lípidos de la sangre,” dijo a Loomba. La “proporción importante dada de pacientes que lograban áspero una reducción en MRI-PDFF, el umbral del 30 por ciento que corresponde con probabilidades más altas de la reacción histologic cuando está tratado para una duración más larga, él parece después de apenas 13 semanas del tratamiento, la droga reducía real la progresión de NAFLD a NASH.

“Todo el esto es muy encouraging y está a favor del paso siguiente: juicios más a largo plazo para investigar más lejos el potencial de esta droga en la mejoría de las características histologic asociadas a NASH, el subtipo progresivo del hígado de NAFLD.”

Source:
Journal reference:

Loomba, R., et al. (2020) Novel antisense inhibition of diacylglycerol O-acyltransferase 2 for treatment of non-alcoholic fatty liver disease: a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2 trial. The Lancet Gastroenterology and Hepatology. doi.org/10.1016/S2468-1253(20)30186-2.