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Lo studio adotta il nuovo approccio del trattamento per il cancro di sangue

In uno sforzo per migliorare la sopravvivenza dei pazienti con i neoplasma myeloproliferative, un tipo di leucemia, ricercatori ha inibito una proteina specifica (integrin alpha5beta1) per fare diminuire il numero di grandi celle del midollo osseo (megacariociti) in un modello sperimentale. Un aumento nei numeri del megacariocita è probabilmente la causa di molti problemi osservati in questa malattia. Questo tipo di approccio del trattamento non è stato tentato mai prima.

I neoplasma di Myeloproliferative sono un tipo di cancro di sangue che cominciano con una mutazione patologica (cambiamento) in una cellula staminale nel midollo osseo che causa troppi globuli rossi, globuli bianchi, o piastrine da produrre. La maggior parte dei pazienti muoiono di trasformazione della malattia ad una leucemia più interna o a causa di mielofibrosi, uno sfregio del midollo osseo. Non ci sono corrente i trattamenti specifici per mielofibrosi.

Fin qui, la maggior parte dei sforzi dello sviluppo della droga sono stati concentrati sulla mutazione di JAK2V617F, ma questo approccio non è riuscito a cambiare fondamentalmente il corso della malattia. Il nostro studio ha adottato un approccio completamente nuovo per il trattamento della malattia, che, se riuscito, presenterà una terapia complementare o persino alternativa ai trattamenti attuali.„

Shinobu Matsuura, DVM, Ph.D., autore principale, istruttore di medicina alla scuola di medicina di Boston University (BUSM)

Facendo uso di due insiemi dei modelli sperimentali, i ricercatori hanno alterato il gene di JAK2V617F in un gruppo per indurre i sintomi dei neoplasma myeloproliferative. Il secondo gruppo era il controllo. Quando entrambi i gruppi sono stati esposti ad un anticorpo contro il integrin alpha5beta1, il numero dei megacariociti è diminuito in midollo osseo nel gruppo con il gene alterato, mentre nessun cambiamento è stato veduto nel gruppo di controllo.

Secondo i ricercatori, il loro ultimo obiettivo è di trovare gli efficaci trattamenti per mielofibrosi, che può accadere secondario a molte malattie ed è uno stato terminale senza il trattamento specifico disponibile. “I neoplasma di Myeloproliferative sono una malattia cronica e debilitante. I trattamenti novelli sicuri ed efficaci di questa malattia miglioreranno la qualità di vita di questi pazienti.„

Questi risultati compaiono online nel sangue del giornale.

Source:
Journal reference:

Matsuura, S., et al. (2020) Adhesion to fibronectin via α5β1 integrin supports expansion of the megakaryocyte lineage in primary myelofibrosis. Blood. doi.org/10.1182/blood.2019004230.