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Le sang de cordon ombilical en toute sécurité et traite effectivement des enfants avec des affections génétiques rares

Les chercheurs à l'hôpital pour enfants d'UPMC de Pittsburgh ont trouvé cela le sang de cordon ombilical de infusion - une source facilement disponible des cellules souche - en toute sécurité et effectivement traité 44 enfants nés avec des affections génétiques non-cancéreuses variées, y compris la cellule falciforme, la thalassémie, le syndrome de chasseur, la maladie de Krabbe, leukodystrophy metachromatic (MLD) et un choix de déficits immunitaires. C'est le plus grand essai de son genre jusqu'à présent.

L'idée était de produire une demande de règlement assez universelle, plutôt que chassant différents traitements pour toutes ces maladies rares, et de faire ainsi avec le risque minimal aux patients. Les résultats étaient publiés en édition imprimée d'aujourd'hui des avances de sang.

Il y a eu beaucoup d'accent mis sur les technologies neuves fraîches qui pourraient adresser ces maladies, mais - même si elles prouvent efficace - ceux ne sont pas procurables à la plupart des centres. Le régime que nous avons développé s'applique plus robuste, promptement et demeurera sensiblement moins cher. »

Paul Szabolcs, M.D., auteur supérieur d'étude, directeur de division de greffe de moelle osseuse et de traitements cellulaires à l'hôpital pour enfants d'UPMC

Pour cette étude, les participants ont reçu des injections intraveineuses du sang de cordon ombilical encaissé, qui a été donné des cordons ombilicaux et des placentas des bébés en bonne santé juste après la naissance et gelé jusqu'à ce qu'eu besoin.

Pour faire de la place en leur moelle osseuse pour que les cellules souche de distributeur prennent racine et de les empêchent d'être rejeté, les participants à l'étude ont reçu une dose inférieure de médicaments de chimiothérapie et d'immunosuppresseur dans une séquence attentive. Une fois que les cellules intégrées dans les fuselages des patients, ces médicaments étaient diminuées. Pour donner un coup de pied le système immunitaire de nouveau dans des trains, les chercheurs ont réservé une petite part de sang de cordon ombilical et lui ont donné aux participants quelques semaines après l'infusion initiale.

Il est important de noter que cette procédure n'exige pas du donneur et du bénéficiaire d'avoir des profils immunisés assortis.

« Qui est énorme pour des minorités ethniques, » Szabolcs a dit. « La probabilité d'une correspondance parfaite est très inférieure, mais avec une greffe de sang de cordon ombilical, nous avons une occasion de surmonter cette irrégularité au cours des mois d'un couple et puis d'effiler des immunosuppresseurs loin. »

De façon générale, les complications de goujon-infusion étaient relativement douces. Aucun des participants n'a remarqué la maladie du greffon contre le hôte continuelle sévère, et le taux de mortalité du viral infection dû à l'élimination immunisée était 5%, qui est beaucoup inférieur que dans des études antérieures.

Pour les 30 enfants dans l'essai avec des troubles métaboliques - ; dans quel fonctionnement incorrect d'enzymes entraîne l'habillage des toxines nuisibles dans le fuselage - ; tout sauf un ont montré des sympt40mes graduels des délais neurodevelopmental avant le début de l'essai. Dans une année de recevoir le sang de cordon ombilical, tous ont eu les taux d'enzymes normaux, et ont tout montré s'arrêter du déclin neurologique. Certains même ont commencé à gagner des qualifications neuves.

Les troubles métaboliques les plus courants dans cette étude étaient des leukodystrophies, qui sont type fatals dans quelques années de début de sympt40me. Même avec la demande de règlement de sang de cordon ombilical, une grande analyse rétrospective rapportée un taux de survie de trois ans environ de 60%. Le protocole étant employé dans cette étude, plus de 90% de patients leukodystrophy symptomatiques étaient des trois années encore vivantes après leur demande de règlement de sang de cordon ombilical.

Étude précédente utilisant des cellules souche pour traiter métabolique, immunisé ou des troubles sanguins n'a pas montré de tels hauts niveaux de sécurité, d'efficacité ou de possibilités d'application grandes.

« Il y a eu une stagnation des résultats dans ce domaine, changeant juste une substance chimiothérapeutique pour des des autres, pas une évolution vraie, » Szabolcs a dit. « Nous avons conçu une approche maintenant prouvée pour être efficaces pour au moins les 20 maladies. Et nous croyons qu'elle pourrait être efficace pour on, beaucoup plus. »

Depuis que cet article a été soumis, les chercheurs ont déjà eu la réussite avec employer cette technique pour traiter les maladies complémentaires, incluant dans les adultes.

Source:
Journal reference:

Vander Lugt, M.T., et al. (2020) Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Advances. doi.org/10.1182/bloodadvances.2020001940.