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Il sangue di cordone ombelicale sicuro e efficacemente cura i bambini con le malattie genetiche rare

I ricercatori all'ospedale pediatrico di UPMC di Pittsburgh hanno trovato sicuro quello sangue di cordone ombelicale d'infusione - una sorgente disponibile facilmente delle cellule staminali - e efficacemente trattato 44 bambini sopportati con le varie malattie genetiche non cancerogene, compreso la cellula falciforme, la talassemia, la sindrome del cacciatore, la malattia di Krabbe, leukodystrophy metachromatic (MLD) e una schiera delle immunodeficienze. Ciò è la più grande prova del suo genere fin qui.

L'idea era di creare un trattamento equo universale, piuttosto che inseguendo le diverse terapie per tutte queste malattie rare e di agire in tal modo con il rischio minimo ai pazienti. I risultati sono stati pubblicati in odierna edizione della stampa degli avanzamenti di sangue.

C'è stato molta importanza data sulle nuove tecnologie fresche che potrebbero indirizzare queste malattie, ma - anche se provano efficace - quelle non sono disponibili alla maggior parte dei centri. Il regime che ci siamo sviluppati è più robusto, prontamente applicabile e rimarrà significativamente meno costoso.„

Paul Szabolcs, M.D., studia l'autore senior, Direttore di divisione di trapianto del midollo osseo e delle terapie cellulari all'ospedale pediatrico di UPMC

Per questo studio, i partecipanti hanno ricevuto le iniezioni endovenose di sangue di cavo contato, donare dai cordoni ombelicali e dalle placente dei bambini in buona salute subito dopo la nascita ed è stato congelato che fino a avuto bisogno di.

Per fare la stanza in loro midollo osseo affinchè le cellule staminali erogarici mettano radici ed impedire loro di essere rifiutato, i partecipanti di studio hanno ricevuto una dose bassa della chemioterapia e le droghe del immunosoppressore in una sequenza attenta. Una volta che le celle integrate negli organismi dei pazienti, queste droghe fossero diminuite. Per dare dei calci al sistema immunitario nuovamente dentro l'attrezzo, i ricercatori hanno riservato una piccola frazione di sangue di cavo e gli hanno dato ai partecipanti alcune settimane dopo l'infusione iniziale.

È importante notare che questa procedura non richiede al donatore ed al destinatario di avere profili immuni di corrispondenza.

“Che è enorme per le minoranze etniche,„ Szabolcs ha detto. “La probabilità di una corrispondenza perfetta è molto bassa, ma con un innesto di sangue di cavo, abbiamo una probabilità sormontare questa discrepanza nel corso dei mesi di una coppia e poi affusolare i immunosoppressori via.„

In generale, le complicazioni di post-infusione erano relativamente delicate. Nessuno dei partecipanti hanno avvertito la malattia del trapianto contro l'ospite cronica severa ed il tasso di mortalità dall'infezione virale dovuto soppressione immune era 5%, che è molto più basso di negli studi priori.

Per i 30 bambini nella prova con i disordini metabolici -; in quale funzione impropria degli enzimi causa l'accumulazione delle tossine nocive nell'organismo -; tutti solo uno hanno esibito i sintomi progressivi delle more neurodevelopmental prima dell'inizio della prova. In un anno di ricezione del sangue di cavo, tutti hanno avuti livelli normali degli enzimi ed interamente hanno mostrato una fermata del declino neurologico. Alcuni anche hanno cominciato a guadagnare le nuove abilità.

I disordini metabolici più comuni in questo studio erano leukodystrophies, che sono tipicamente interni in alcuni anni di inizio di sintomo. Anche con il trattamento di sangue di cavo, una grande analisi retrospettiva ha riferito un tasso di sopravvivenza triennale di circa 60%. Con il protocollo utilizzato in questo studio, più di 90% dei pazienti leukodystrophy sintomatici erano tre anni ancora vivi dopo il loro trattamento di sangue di cavo.

Nessuno studio precedente facendo uso delle cellule staminali per trattare i disordini metabolici, immuni o di sangue ha indicato tali alti livelli della sicurezza, dell'efficacia o di vasta applicabilità.

“C'è stato un ristagno dei risultati in materia, cambiante appena un agente di chemioterapia per un altro, non un'evoluzione vera,„ Szabolcs ha detto. “Abbiamo progettato un approccio ora rivelato essere efficaci per almeno 20 malattie. E crediamo che potrebbe essere efficace per molti, molto.„

Da quando questo documento è stato presentato, i ricercatori già hanno avuti successo con usando questa tecnica per trattare le malattie supplementari, includenti negli adulti.

Source:
Journal reference:

Vander Lugt, M.T., et al. (2020) Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Advances. doi.org/10.1182/bloodadvances.2020001940.