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O cordão umbilical do cordão umbilical com segurança e trata eficazmente crianças com as desordens genéticas raras

Os pesquisadores no hospital de crianças de UPMC de Pittsburgh encontraram aquele o cordão umbilical de infusão do cordão umbilical - a prontamente - fonte disponível de células estaminais - tratado com segurança e eficazmente 44 crianças carregadas com as várias desordens genéticas não-cancerígenos, incluindo a célula falciforme, o thalassemia, a síndrome do caçador, a doença de Krabbe, leukodystrophy metachromatic (MLD) e uma disposição de deficiências imunes. Esta é a experimentação a maior de seu tipo até agora.

A ideia era criar um tratamento razoavelmente universal, um pouco do que perseguindo terapias individuais para todas estas doenças raras, e fazê-la assim com risco mínimo aos pacientes. Os resultados foram publicados na edição de hoje da cópia de avanços do sangue.

Houve muita ênfase colocada nas novas tecnologias frescas que puderam endereçar estas doenças, mas - mesmo se provam eficaz - aquelas não estão disponíveis à maioria de centros. O regime que nós desenvolvemos é mais robusto, prontamente aplicável e permanecerá significativamente menos caro.”

Paul Szabolcs, M.D., estuda o autor superior, director de divisão da transplantação da medula e de terapias celulares no hospital de crianças de UPMC

Para este estudo, os participantes receberam injecções intravenosas do cordão umbilical depositado, que estêve doado dos cabos de cordão umbilical e das placenta de bebês saudáveis imediatamente depois do nascimento e congelado até que necessário.

Para fazer a sala em sua medula para que as células estaminais fornecedoras tomem a raiz e impeçam que estejam rejeitadas, os participantes do estudo receberam uma baixa dose da quimioterapia e drogas do imunossupressor em uma seqüência cuidadosa. Uma vez que as pilhas integradas nos corpos dos pacientes, estas drogas foram diminuídas. Para retroceder o sistema imunitário de novo na engrenagem, os pesquisadores reservados uma fracção pequena do cordão umbilical e deram-lhe aos participantes algumas semanas após a infusão inicial.

É importante notar que este procedimento não exige o doador e o receptor ter perfis imunes de harmonização.

“Que é enorme para minorias étnicas,” Szabolcs disse. “A probabilidade de um fósforo perfeito é muito baixa, mas com um enxerto do cordão umbilical, nós temos uma possibilidade superar esta discrepância no curso dos meses de um par e afilar então afastado imunossupressores.”

Totais, as complicações da cargo-infusão eram relativamente suaves. Nenhuns dos participantes experimentaram a doença crônica severa do enxerto-contra-anfitrião, e a taxa de mortalidade da infecção viral devido à supressão imune era 5%, que é muito mais baixo do que em estudos prévios.

Para as 30 crianças na experimentação com desordens metabólicas -; em que função imprópria da enzima causa o acúmulo de toxinas prejudiciais no corpo -; todos com exceção de um exibiram sintomas progressivos de atrasos neurodevelopmental antes do início da experimentação. Dentro de um ano de receber o cordão umbilical, todo tiveram níveis normais da enzima, e mostraram toda uma parada da diminuição neurológica. Alguns mesmo começaram a ganhar habilidades novas.

As desordens metabólicas as mais comuns neste estudo eram os leukodystrophies, que são tipicamente fatais dentro de alguns anos de início do sintoma. Mesmo com tratamento do cordão umbilical, uma grande análise retrospectiva relatou uma taxa de sobrevivência de três anos de aproximadamente 60%. Com o protocolo usado neste estudo, mais de 90% de pacientes leukodystrophy sintomáticos eram três anos ainda vivos após seu tratamento do cordão umbilical.

Nenhum estudo precedente usando células estaminais para tratar desordens metabólicas, imunes ou de sangue mostrou tais níveis elevados de segurança, de eficácia ou de aplicabilidade larga.

“Houve uma estagnação dos resultados neste campo, apenas mudando um agente da quimioterapia para outro, não uma evolução verdadeira,” Szabolcs disse. “Nós projectamos uma aproximação provada agora ser no mínimo 20 doenças eficazes. E nós acreditamos que pôde ser eficaz para muitos, muito mais.”

Desde que este papel foi submetido, os pesquisadores têm tido já o sucesso com utilização desta técnica para tratar as doenças adicionais, incluindo nos adultos.

Source:
Journal reference:

Vander Lugt, M.T., et al. (2020) Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Advances. doi.org/10.1182/bloodadvances.2020001940.