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La sangre del cordón umbilical umbilical con seguridad y trata efectivo a niños con desordenes genéticos raros

Los investigadores en el hospital de niños de UPMC de Pittsburgh encontraron eso la sangre del cordón umbilical umbilical de infusión - una fuente fácilmente disponible de células madres - con seguridad y efectivo tratado 44 niños nacidos con diversos desordenes genéticos no-cacerígenos, incluyendo la célula falciforme, la talasemia, el síndrome del cazador, la enfermedad de Krabbe, leukodystrophy metacromático (MLD) y un arsenal de deficiencias inmunes. Ésta es la juicio más grande de su clase hasta la fecha.

La idea era crear un tratamiento bastante universal, bastante que abriendo una ranura en las terapias individuales para todas estas enfermedades raras, y hacer tan con riesgo mínimo a los pacientes. Los resultados fueron publicados en la edición de hoy de la huella de los avances de la sangre.

Ha habido mucho énfasis puesto en las nuevas tecnologías frescas que pudieron dirigir estas enfermedades, pero - incluso si prueban efectivo - ésas no están disponibles para la mayoría de los centros. El régimen que desarrollamos es más robusto, fácilmente aplicable y seguirá siendo importante menos costoso.”

Paul Szabolcs, M.D., estudia al autor mayor, director de división de trasplante de la médula y de terapias celulares en el hospital de niños de UPMC

Para este estudio, los participantes recibieron inyecciones intravenosas de la sangre del cordón umbilical depositada, que fue donada de los cordones umbilicales y de las placentas de bebés sanos enseguida después del nacimiento y congelada hasta que estuvo necesitada.

Para hacer el sitio en su médula para que las células madres dispensadoras de aceite tomen la raíz y eviten que las rechacen, los participantes del estudio recibieron una dosis inferior de la quimioterapia y las drogas del inmunosupresor en una serie cuidadosa. Una vez las células integradas en las carrocerías de los pacientes, estas drogas fueron disminuidas. Para golpear el sistema con el pie inmune nuevamente dentro del engranaje, los investigadores reservaron una pequeña parte de la sangre del cordón umbilical y le dieron a los participantes algunas semanas después de la infusión inicial.

Es importante observar que este procedimiento no requiere el donante y al beneficiario tener perfiles inmunes de igualación.

“Que es enorme para las minorías étnicas,” Szabolcs dijo. “La probabilidad de un complemento perfecto es muy inferior, pero con un injerto de la sangre del cordón umbilical, tenemos una ocasión de vencer esta discrepancia a lo largo de meses de un par de fuerzas y después de graduar los inmunosupresores de distancia.”

Totales, las complicaciones de la poste-infusión eran relativamente suaves. Ningunos de los participantes experimentaron enfermedad crónica severa del injerto-comparado con-ordenador principal, y la tasa de mortalidad de la infección viral debido a la supresión inmune era el 5%, que es mucho más inferior que en estudios anteriores.

Para los 30 niños en la juicio con desordenes metabólicos -; en qué función incorrecta de la enzima causa la acumulación de toxinas dañinas en la carrocería -; todos sino uno exhibieron síntomas progresivos de retrasos neurodevelopmental antes del inicio de la juicio. Dentro de un año de recibir sangre del cordón umbilical, todos tenían niveles normales de la enzima, y mostraron todo parar de la disminución neurológica. Algunos incluso comenzaron a ganar nuevas habilidades.

Los desordenes metabólicos mas comunes de este estudio eran los leukodystrophies, que son típicamente fatales dentro de algunos años de inicio del síntoma. Incluso con el tratamiento de la sangre del cordón umbilical, un análisis retrospectivo grande denunció una tasa de supervivencia de tres años del cerca de 60%. Con el protocolo usado en este estudio, más los de 90% de pacientes leukodystrophy sintomáticos eran tres años todavía activos después de su tratamiento de la sangre del cordón umbilical.

Ningunos estudios anteriores usando las células madres para tratar desordenes metabólicos, inmunes o de sangre han mostrado tales niveles del seguro, de la eficacia o de la aplicabilidad amplia.

“Ha habido un estancamiento de resultados en este campo, apenas cambiando un agente de la quimioterapia para otro, no una evolución verdadera,” Szabolcs dijo. “Diseñamos una aproximación ahora demostrada ser por lo menos 20 enfermedades eficaces. Y creemos que puede ser que sea efectiva para muchos, mucho más.”

Desde que este papel fue sometido, los investigadores han tenido ya éxito con usar esta técnica para tratar las enfermedades adicionales, incluyendo en adultos.

Source:
Journal reference:

Vander Lugt, M.T., et al. (2020) Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Advances. doi.org/10.1182/bloodadvances.2020001940.