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Terapeutica di Vesigen per sviluppare e commercializzare le tecnologie novelle di droga consegna

L'ufficio dell'università di Harvard di sviluppo tecnologico (OTD) e Harvard T.H. Chan School della salute pubblica oggi hanno annunciato il lancio di terapeutica di Vesigen, uno start-up che mira a sormontare la sfida di consegna della terapeutica di prossima generazione, quali i complessi gene-modificare, le molecole del RNA ed altre grandi proteine, agli obiettivi intracellulari in tessuti specifici di interesse.

Con un accordo di licenza esclusiva con Harvard, Vesigen svilupperà e commercializzerà le tecnologie novelle della droga consegna che sono provenuto dal laboratorio di Quan la LU, professore della genetica e della fisiologia ambientali al banco di Harvard Chan.

Nel laboratorio della LU, che cosa ha cominciato come studio biologico di base di come le celle comunicano a vicenda indicare finito, “completamente inatteso,„ ad un nuovo modo di creazione minuscolo, capsule mobili che efficientemente molecole terapeutiche dirette alle celle in cui sono necessarie.

Il supporto dall'acceleratore biomedico del Blavatnik di Harvard ha permesso al gruppo di ricerca della LU al banco di Harvard Chan di condurre la convalida degli studi e di avanzare la tecnologia nascente ad un punto della prontezza per lo sviluppo commerciale completo.

Possiamo sfruttare la capacità di queste vescicole, chiamata ARMMs, al primo pacchetto e poi consegnare i carichi terapeutici ai tessuti mirati a. Quello è lo scopo finale di questo, permettere alla terapeutica di prossima generazione di raggiungere la loro piena capacità nel combattimento delle una vasta gamma malattie.„

Quan LU, il professor della genetica e della fisiologia ambientali, banco di Harvard Chan, Harvard University

La terapeutica di Vesigen lancia con l'investimento di $28.5M in serie A piombo dai salti da Bayer e da imprese di Morningside, con partecipazione dalle imprese del lago linden e dagli investimenti di impresa di Alessandria d'Egitto. Vesigen userà il capitale raccolto per sviluppare fuori la piattaforma di ARMMs come pure per avanzare i numerosi agenti terapeutici nello sviluppo preclinico e clinico.

Più di 80 per cento degli obiettivi identificati e biologicamente convalidati della droga in esseri umani sono individuati intracellulare (celle dell'interno). Eppure alcuna della terapeutica nuova di promessa, quale il genoma CRISPR/Cas9 che modifica i complessi o il mRNA o le molecole di RNAi, è grandi proteine ed acidi nucleici che non possono attraversare la membrana cellulare senza guida.

Parecchi approcci, compreso i virus e (AAVs) le nanoparticelle adeno-associati del lipido, contano su un trattamento naturale chiamato endocytosis per consegnare il loro carico nelle celle. Lo svantaggio è che la maggior parte di che cosa entra nella cella in questo modo finisce incanalato nei lisosomi e degradato, con conseguente basso rendimento.

L'innovazione chiave dal laboratorio della LU proviene dalla scoperta di un meccanismo precedentemente non riconosciuto nella membrana cellulare che permette che accetti le consegne senza, essenzialmente, inviandole da distruggersi.

L'avanzamento potrebbe permettere allo sviluppo di nuova terapeutica per le numerose circostanze dove la consegna intracellulare della droga è corrente un blocco stradale.

Vesigen intende mettere a fuoco soprattutto sulla consegna mirata a dei trattamenti per le malattie neurologiche, l'oncologia e l'oftalmologia, mentre facevano ha costruito le vescicole disponibili alle società interessate che avanzano i trattamenti in altre indicazioni.

Facendo uso della tecnologia del suo laboratorio, Lu ha detto, “se volete consegnare un terapeutico al muscolo, questa vescicola può essere costruita con le molecole della superficie specifica per mirare alle celle di muscolo.„ Nel caso delle malattie dell'occhio, ha notato, “iniettare localmente nella retina potrebbe evitare alcuna delle risposte immunitarie e della tossicità indesiderate connesse con i metodi virali della consegna.„

“ARMMs ha il potenziale di risolvere alcuni problemi vero dell'irritazione per l'industria di Biotech,„ ha detto Grant Zimmermann, il PhD, amministratore delegato di sviluppo di affari a Harvard OTD. “Per esempio, molte modalità terapeutiche trarrebbero giovamento da un meccanismo della droga consegna con l'immunizzazione bassa, da una capacità intrinseca trafficare ai tessuti specifici ed ai tipi delle cellule e da una capacità efficiente per consegnare il carico direttamente al citoplasma delle cellule bersaglio.

“Il carico terapeutico a base di proteine ulteriormente, del RNA o direttamente è caricato nel vettore di ARMM durante la biogenesi, migliorante il processo di fabbricazione biologico. Le innovazioni dal laboratorio di LU estremamente stanno promettendo in questi rispetti e sono entusiasmato per vederli entrare nello sviluppo commerciale.„

Nel laboratorio della LU, il lavoro ha cominciato una decade fa. Da un postdoc a Stanford, la LU è stata reclutata ad una posizione della facoltà al banco di Harvard Chan per studiare la biologia del polmone--specificamente, come il tessuto del muscolo liscio nelle vie respiratorie si espande e si contrae.

Avendo competenza in strumenti genomica della selezione, LU poteva setacciare attraverso i geni attivi in queste celle di muscolo liscio ed identificare il meccanismo di segnalazione che regolamenta la ricettività delle cellule alle droghe di asma ha chiamato gli beta-agonisti.

La LU successivamente ha ampliato il suo lavoro per esaminare più largamente le interazioni gene-ambiente complesse nell'asma ed in altre malattie umane multigenic quali il diabete e il neurodegeneration. Il suo lavoro ha generato le comprensioni importanti, ma lungo la strada, ha inciampato sul qualcos'altro.

Una proteina ha chiamato ARRDC1 (il dominio di arrestin che contiene la proteina 1), strettamente connessa ad una proteina chiave identificata nello studio di asma, localizza “meravigliosamente sulla superficie delle cellule.„

Mentre ARRDC1 non è compreso nella risposta della galleria di ventilazione agli beta-agonisti o nell'asma, il laboratorio della LU era sgomento scoprire che questa proteina ARRDC1 determina la formazione di piccole vescicole che trasportano i materiali dentro e fuori della cella, essenzialmente passante i messaggi fra le celle vicine in un modo che era precedentemente non riconosciuto.

Hanno chiamato questi vescicole ARMMs, un'abbreviazione per i microvesicles di ARRDC1-mediated. Nella stessa pubblicazione di 2012 PNAS, il gruppo di ricerca ha notato che questo meccanismo spiega come germogliando i virus come il HIV e l'uscita di Ebola dall'interno di un host delle cellule, cooptante alcune componenti di ARMMs per i loro propri scopi.

Il laboratorio egualmente ha mostrato, alcuni anni più successivamente, che ARMMs può imballare e trasferire le molecole di proteina bioactive del ricevitore fra le celle. Ogni vescicola di ARMM è circa il un-milionesimo il volume della cella, ma può tenere le centinaia di grandi molecole ed ogni cella può produrre migliaia di vescicole in un giorno.

“Una volta che calcolassimo che fuori, abbiamo pensato, bene, se le celle possono trasferire le molecole da una cella ad un altro attraverso questo meccanismo, quindi potreste realmente sostituire la molecola endogena con un carico terapeutico,„ ha detto la LU.

Con il finanziamento ed il consiglio strategico dall'acceleratore biomedico di Blavatnik, la LU ha provato il punto. Il suo laboratorio ha dimostrato che potrebbero costruire ARMMs per consegnare la proteina p53 del tumore-soppressore alle celle che stavano mancandola, in mouse.

Il gruppo di ricerca ha pubblicato questa opera nelle comunicazioni della natura nel 2018 ed ha generato i dati di convalida importanti su come le vescicole si muovono all'interno dell'organismo.

Harvard LU aiutata OTD per elaborare un business plan e per montare un gruppo fondante e nel 2019, Vesigen ha ricevuto il premio dell'innovazione di Alessandria d'Egitto LaunchLabs, un riconoscimento dell'eccellenza dell'avvio emergente “nell'innovazione scientifica, la direzione e la strategia aziendale.„

“Il supporto dall'acceleratore biomedico di Blavatnik era critico per il mio laboratorio,„ LU celebre. “Ha permesso che me completassi la maggior parte degli esperimenti descritti in nostra pubblicazione 2018.

Ugualmente d'importanza, l'ufficio di sviluppo tecnologico ed il loro gruppo dell'acceleratore mi hanno aiutato a fare le connessioni nell'industria ed a traversare le interazioni con gli investitori e le ditte farmaceutiche. Ha svolto un ruolo fondamentale nella traduzione delle innovazioni del mio laboratorio nelle opportunità che critiche quello piombo a fondare di Vesigen.„

La LU è un co-fondatore di Vesigen e servirà sul comitato consultivo scientifico della società mentre rimane a tempo pieno al banco di Harvard Chan continuare a mettere a fuoco soprattutto sulla sua ricerca ed insegnando.

“Il mio laboratorio non ha precisato per trovare una maturazione terapeutica o un metodo per consegnare la terapeutica; ricerchiamo le domande biologiche che sono pertinenti alla salute pubblica,„ lui abbiamo detto.

“Ma molto sono soddisfatto che alcuni dei risultati molto di base nel mio laboratorio hanno trovato queste opportunità di traduzione e promettente che il nostro lavoro può permettere alle nuove terapie che salvano le vite.„

L'imprenditore Robert Millman, JD, piombo la società come co-fondatore ed il CEO. Millman precedentemente ha fondato e piombo altre due società commercializzare le innovazioni biomediche da Harvard: Terapeutica di Semma e prodotti farmaceutici di CoStim.

“Molti biotechs oggi, compreso alcuno cui avessi lavorato con, gli hanno reso la loro missione per tradurre i nuovi strumenti biologici, quale interferenza del RNA, sostituzione del mRNA e DNA che modifica, nelle nuove terapie,„ ha detto Millman.

“Per la maggior parte delle società in questo spazio, consegnare l'agente nella cella sicuro ed è efficientemente ancora un problema non risolto. Con la tecnologia di ARMMs, miriamo a superare questa barriera ed a ampliare le opzioni del trattamento per i pazienti.„

Vesigen ha nominato Gerald Chan, MP '75, deviazione standard '79, di Morningside si avventura, come presidente della società, mentre Stephen Bruso di Morningside e Jürgen Eckhardt e Jak Knowles dei salti da Bayer uniranno il consiglio d'amministrazione.