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Terapéutica de Vesigen para desarrollar y para comercializar tecnologías nuevas del droga-lanzamiento

La oficina de la Universidad de Harvard del revelado de tecnología (OTD) y la Harvard T.H. Chan School de la salud pública anunciaron hoy el lanzamiento de la terapéutica de Vesigen, compañía de lanzamiento que apunta vencer el reto de entregar la terapéutica de la siguiente-generación, tal como complejos gen-que corrigen, moléculas del ARN, y otras proteínas grandes, a los objetivos intracelulares en tejidos específicos del interés.

Con un contrato de licencia exclusivo con Harvard, Vesigen desarrollará y comercializará las tecnologías nuevas del droga-lanzamiento que originaron en el laboratorio de Quan Lu, profesor de la genética y de la fisiología ambientales en la escuela de Harvard Chan.

En el laboratorio del Lu, qué comenzó como estudio biológico básico de cómo las células comunican con uno a terminaron encima de la puntería, “totalmente inesperado,” a una nueva manera de crear minúscula, cápsulas movibles que eficientemente moléculas terapéuticas directas a las células donde están necesarias.

El apoyo del acelerador biomédico de Blavatnik de Harvard permitió al equipo de la investigación del Lu en la escuela de Harvard Chan conducto validar estudios y avance la tecnología naciente a un punto de la disposición para el revelado comercial completo.

Podemos aprovechar la capacidad de estas vesículas, llamada ARMMs, al primer empaquetar y después entregar los cargamentos terapéuticos a los tejidos apuntados. Ése es el objetivo último de esto, permitir a la terapéutica de la siguiente-generación alcanzar su capacidad máxima en el combate de una amplia gama de enfermedades.”

Quan Lu, profesor de la genética y de la fisiología ambientales, escuela de Harvard Chan, Universidad de Harvard

La terapéutica de Vesigen lanza con la inversión de $28.5M en serie A llevada por saltos por Bayer y las empresas de Morningside, con la participación de empresas del lago linden y de inversiones de la empresa de Alexandría. Vesigen utilizará el capital reunido para crear la plataforma de ARMMs así como para avance agentes terapéuticos numerosos en el revelado preclínico y clínico.

El más de 80 por ciento de objetivos determinados y biológico validados de la droga en seres humanos se localiza intracelular (las células del interior). Con todo algo de la nueva terapéutica más prometedora, tal como genoma CRISPR/Cas9 que corrige complejos o el mRNA o las moléculas de RNAi, es las proteínas grandes y los ácidos nucléicos que no pueden cruzar la membrana celular sin ayuda.

Varias aproximaciones, incluyendo virus y (AAVs) nanoparticles adeno-asociados del lípido, confían en un proceso natural llamado endocytosis para entregar su cargamento en las células. La desventaja es que la mayor parte de qué entra la célula de esta manera termina hacia arriba canalizado a los lisosomas y degradado, dando por resultado bajo rendimiento.

La innovación dominante del laboratorio del Lu proviene el descubrimiento de un mecanismo previamente desconocido en la membrana celular que permite que valide lanzamientos fuera, esencialmente, enviándolos que se destruirán.

El avance podría habilitar el revelado de la nueva terapéutica para las condiciones numerosas donde está actualmente una barricada el lanzamiento intracelular de la droga.

Vesigen se prepone centrarse sobre todo en el lanzamiento apuntado de los tratamientos para las enfermedades neurológicas, la oncología, y la oftalmología, mientras que hacía dirigió las vesículas disponibles para las compañías interesadas avance tratamientos en otras indicaciones.

Usando la tecnología de su laboratorio, Lu dijo, “si usted quiere entregar un terapéutico al músculo, esta vesícula puede ser dirigido con las moléculas de la superficie específica para apuntar las células musculares.” En el caso de enfermedades oculares, él observó, la “inyección localmente en la retina pudo evitar algo de las inmunorespuestas y de la toxicidad indeseadas asociadas a métodos virales del lanzamiento.”

“ARMMs tiene el potencial de resolver algunos problemas verdad del disgusto para la industria de Biotech,” dijo a Grant Zimmermann, doctorado, director de gerente del desarrollo de negocios en Harvard OTD. “Por ejemplo, muchas modalidades terapéuticas se beneficiarían de un mecanismo del droga-lanzamiento con inmunogeneticidad inferior, de una capacidad intrínseca de traficar a los tejidos y a los tipos específicos de la célula, y de una capacidad eficiente para entregar el cargamento directamente al citoplasma de las células de objetivo.

El “cargamento a base de proteínas además, del ARN o terapéutico se carga directamente en el vehículo de lanzamiento de ARMM durante la biogénesis, aerodinamizando el proceso de fabricación biológico. Las innovaciones del laboratorio del Lu son extremadamente prometedoras en estos respectos, y me emocionan para verlos incorporar el revelado comercial.”

En el laboratorio del Lu, el trabajo comenzó hace una década. De un postdoc en Stanford, el Lu fue reclutado a una posición de la facultad en la escuela de Harvard Chan para estudiar la biología del pulmón--específicamente, cómo el tejido del músculo liso en la aerovía se despliega y contrata.

Tener experiencia en herramientas genomic de la investigación, Lu podía tamizar a través de los genes activos en estas células musculares lisas y determinar el mecanismo de la transmisión de señales que regula la receptividad de las células a las drogas del asma llamó los beta-agonistas.

El Lu desplegó posteriormente su trabajo para examinar más ampliamente las acciones recíprocas complejas del gen-ambiente en asma y en otras enfermedades humanas multigenic tales como diabetes y neurodegeneration. Su trabajo generó discernimientos importantes, pero a lo largo del camino, él tropezó sobre algo más.

Una proteína llamó ARRDC1 (el dominio del arrestin que contiene la proteína 1), estrechamente vinculada a una proteína dominante determinada en el estudio del asma, localiza “maravillosamente en la superficie de la célula.”

Mientras que ARRDC1 no está implicado en la reacción de la aerovía a los beta-agonistas o en asma, el laboratorio del Lu fue aturdido para descubrir que esta proteína ARRDC1 impulsa la formación de pequeñas vesículas que transporten los materiales dentro y fuera de la célula, esencialmente pasando mensajes entre las células vecinas de una manera que era previamente desconocida.

Llamaron éstos las vesículas ARMMs, una abreviatura para los microvesicles de ARRDC1-mediated. En la misma publicación de 2012 PNAS, el equipo de investigación observó que este mecanismo explica cómo florecen los virus tienen gusto del VIH y de la salida de Ebola dentro de un ordenador principal de la célula, cooptando algunos componentes de ARMMs para sus propios propósitos.

El laboratorio también mostró, algunos años más tarde, que ARMMs puede empaquetar y transferir las moléculas de proteína bioactivas de receptor entre las células. Cada vesícula de ARMM es sobre uno-millonésimo el volumen de la célula, pero puede esperar centenares de moléculas grandes, y cada célula puede producir millares de vesículas en un día.

“Una vez que figuramos que fuera, pensamos, bien, si las células pueden transferir las moléculas a partir de una célula a otra a través de este mecanismo, después usted podría reemplazar real la molécula endógena por un cargamento terapéutico,” dijo el Lu.

Con el financiamiento y el consejo estratégico del acelerador biomédico de Blavatnik, el Lu probó el punto. Su laboratorio demostró que podrían dirigir a ARMMs para entregar la proteína p53 del tumor-supresor a las células que la faltaban, en ratones.

El equipo de investigación publicó este trabajo en comunicaciones de la naturaleza en 2018, y generó datos que validaban importantes en cómo las vesículas se mueven dentro de la carrocería.

Harvard Lu ayudado OTD para desarrollar un plan empresarial y para montar a personas de fundación, y en 2019, Vesigen recibió el premio de la innovación de Alexandría LaunchLabs, un reconocimiento excelencia del lanzamiento emergente de la “en la innovación científica, liderazgo, y estrategia empresarial.”

“El apoyo del acelerador biomédico de Blavatnik era crítico para mi laboratorio,” Lu conocido. “Permitió que terminara la mayor parte de los experimentos descritos en nuestra publicación 2018.

Igualmente importantemente, la oficina del revelado de tecnología y sus personas del acelerador me ayudaron a hacer conexiones en industria y a navegar las acciones recíprocas con los capitalistas de riesgo y las compañías farmacéuticas. Desempeñaron un papel fundamental en traducir las innovaciones de mi laboratorio en las oportunidades críticas que ésa llevó a la fundación de Vesigen.”

Sigue habiendo a tiempo completo en la escuela de Harvard Chan continuar centrarse sobre todo en su investigación y enseña el Lu es un cofounder de Vesigen y servirá en el comité consultivo científico de la compañía mientras que.

“Mi laboratorio no se estableció para encontrar una vulcanización terapéutica o un método para entregar la terapéutica; investigamos las preguntas biológicas que son relevantes a la salud pública,” él dijimos.

“Solamente muy me satisfacen que algunas de las conclusión muy básicas en mi laboratorio han encontrado estas oportunidades de la traslación, y esperanzado que nuestro trabajo puede habilitar las nuevas terapias que salvan vidas.”

El empresario Roberto Millman, JD, llevará a la compañía como cofounder y CEO. Millman fundó y llevó previamente a dos otras compañías a comercializar innovaciones biomédicas de Harvard: Terapéutica de Semma y productos farmacéuticos de CoStim.

“Muchos biotechs hoy, incluyendo alguno con las cuales he trabajado, le han hecho su misión para traducir las nuevas herramientas biológicas, tales como interferencia del ARN, repuesto del mRNA, y DNA que corrige, en nuevas terapias,” dijo a Millman.

“Para la mayoría de las compañías en este espacio, la entrega del agente en la célula con seguridad y sigue siendo eficientemente un problema sin resolver. Con la tecnología de ARMMs, apuntamos superar esta barrera y desplegar las opciones del tratamiento para los pacientes.”

Vesigen ha nombrado a Gerald Chan, SM '75, SD '79, de Morningside aventura, como presidente de la compañía, mientras que Stephen Bruso de Morningside y Jürgen Eckhardt y Jak Knowles de saltos por Bayer ensamblarán a la junta directiva.