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Chercheurs pour vérifier des effets du monde réel des médicaments neufs de mucoviscidose

Les chercheurs à l'université de RCSI des sciences de médicament et de santé aboutissent une étude neuve de €3m pour vérifier les effets du monde réel des médicaments de mucoviscidose les plus neufs pendant qu'ils deviennent procurables pour des gens avec le cf.

La recherche regardera la façon dont un médicament triple neuf de mucoviscidose de combinaison, Kaftrio, affectera des gens en leurs durées de jour en jour, plutôt que dans l'essai clinique contrôlé révise. Kaftrio (connu sous le nom de TriKafta aux USA) est un successeur à Orkambi.

Le projet, appelé RÉCUPÈRENT, a été attribué €2.85 m de la fondation de mucoviscidose (US), €112 mille de la confiance de mucoviscidose (R-U) et €100 mille de mucoviscidose Irlande.

Ces dernières années, on a développé un certain nombre de médicaments neufs de promesse qui traitent l'anomalie génétique fondamentale dans la mucoviscidose. Le médicament de mucoviscidose de combinaison triple le plus récent, Kaftrio, a expliqué des améliorations saisissantes des tests cliniques des gens avec la forme la plus courante de la mucoviscidose.

En attendant l'approbation finale d'agence européenne des médicaments, prévue dans le prochain nombre de semaines, ces médicaments neufs seront donnés pour l'utilisation dans la majorité de gens en mucoviscidose en Irlande et au R-U en tant qu'élément d'un accord en vigueur entre le constructeur et les conditions respectives.

Commençant en août 2020, l'étude recrutera des patients et commencera à examiner des résultats cliniques sur une période biennale en travers des centres de mucoviscidose en Irlande et au R-U. En plus de rassembler des mesures courantes de santé, ils étudieront les mesures détaillées de représentation, fonctionnelles, biologiques et de qualité de vie qui ne pourraient pas être rassemblées en tests cliniques.

Notre étude nous permettra de découvrir en détail comment cette demande de règlement neuve puissante affecte la santé et les vies quotidiennes des gens avec la mucoviscidose, pour comprendre pourquoi les gens différents pourraient répondre différemment au médicament et à l'analyse de gain dans la façon dont cette demande de règlement pourrait affecter le fardeau très significatif de demande de règlement que les gens avec la mucoviscidose supportent actuel, »

Paul McNally, chercheur et professeur agrégé de fil d'étude, pédiatrie, université de RCSI de médicament et sciences de santé

McNally est également un conseiller respiratoire dans la santé enfantile Irlande.

Les « tests cliniques se produisent dans des conditions très réglées et excluent beaucoup de personnes malades avec la mucoviscidose. Les études « du monde réel », comme RÉCUPÈRENT, sont essentielles pour confirmer les découvertes d'essai et pour examiner des effets en profondeur les vies quotidiennes tous les gens avec la mucoviscidose. »

En partenariat avec les Bureaux d'ordre irlandais et BRITANNIQUES de mucoviscidose, RECOVER est aboutie par une équipe de recherche irlandaise collaborant avec des chercheurs dans 16 sites cliniques et d'université le R-U, en l'Europe et Amérique du Nord.

Le watt de Philip, Président, mucoviscidose Irlande a commenté : La « mucoviscidose Irlande est fière de supporter cette étude principale de recherches qui fournira des caractéristiques détaillées beaucoup neuves sur le choc des médicaments neufs et novateurs de CF en travers de l'Europe et de l'Amérique du Nord. »

M. Lucy Allen, directeur de recherche à la confiance de mucoviscidose, a dit : « Les caractéristiques des tests cliniques nous ont prouvé que Kaftrio effectuera une différence important aux vies des gens.

Cependant, car le CF est un état complexe affectant beaucoup de parties du fuselage il est important de comprendre le plein choc de ce médicament. À court terme les résultats de l'étude de RÉCUPÉRATION peuvent accélérer l'accès à Kaftrio autour du monde, à plus long terme il fourniront à l'information sur régler des soins pour chacun individuel la mucoviscidose ».