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Ricercatori per studiare gli effetti nell'ambiente di nuovi farmaci di fibrosi cistica

I ricercatori all'università di RCSI di scienze di salubrità e della medicina piombo un nuovo studio di €3m per studiare gli effetti nell'ambiente di più nuovi farmaci di fibrosi cistica mentre diventano disponibili per la gente con il cfr.

La ricerca esaminerà come una nuova droga tripla di fibrosi cistica di combinazione, Kaftrio, pregiudicherà la gente nelle loro vite quotidiane, piuttosto che nel test clinico controllato condiziona. Kaftrio (conosciuto come TriKafta negli Stati Uniti) è un successore a Orkambi.

Il progetto, chiamato RECUPERA, ha ricevuto €2.85 m. dalle fondamenta (US), €112 mille dalla fiducia di fibrosi cistica (Regno Unito) e €100 mille di fibrosi cistica da fibrosi cistica Irlanda.

Negli ultimi anni, una serie di farmaci nuovi di promessa sono stati sviluppati che trattano il difetto genetico di fondo nella fibrosi cistica. La droga tripla più recente di fibrosi cistica di combinazione, Kaftrio, ha dimostrato i miglioramenti notevoli nei test clinici della gente con il modulo più comune di fibrosi cistica.

In attesa di approvazione definitiva dell'Agenzia europea per i medicinali, preveduta nel numero seguente delle settimane, questi nuovi farmaci saranno forniti per uso nella maggior parte della gente fibrosi cistica in Irlanda e nel Regno Unito come componente di un accordo attuale fra il produttore ed i rispettivi stati.

Cominciando nell'agosto 2020, lo studio recluterà i pazienti e comincerà ad esaminare i risultati clinici su un biennio attraverso i centri di fibrosi cistica in Irlanda e nel Regno Unito. Oltre a raccogliere le misure sistematiche di salubrità, studieranno le misure funzionali, biologiche e di qualità di vita dettagliate della rappresentazione, che non potrebbero essere raccolte nei test clinici.

Il nostro studio permetterà che noi scopriamo dettagliatamente come questo nuovo trattamento potente pregiudica la salubrità e le vite di tutti i giorni della gente con fibrosi cistica, per capire perché la gente differente potrebbe rispondere diversamente alla droga ed a comprensione di guadagno in come questo trattamento potrebbe pregiudicare il carico molto significativo del trattamento a che la gente con fibrosi cistica corrente resiste,„

Paul McNally, ricercatore e professore associato del cavo di studio, pediatria, università di RCSI di medicina e scienze di salubrità

McNally è egualmente un consulente respiratorio nella salubrità dei bambini Irlanda.

“I test clinici si presentano molto nelle condizioni controllate ed escludono molta gente malata con fibrosi cistica. Gli studi “nell'ambiente„, come RECUPERANO, sono essenziali per confermare i risultati di prova e per esaminare gli effetti approfonditi sulle vite di tutti i giorni tutta la gente con fibrosi cistica.„

In società con le registrazioni irlandesi e BRITANNICHE di fibrosi cistica, RECOVER piombo da un gruppo di ricerca irlandese che collabora con i ricercatori in 16 siti dell'università e clinici nel Regno Unito, l'Europa ed in America settentrionale.

Il watt di Philip, CEO, fibrosi cistica Irlanda ha commentato: “La fibrosi cistica Irlanda è fiera supportare questo studio principale della ricerca che fornirà i dati dettagliati molto nuovi sull'impatto di nuovi e farmaci innovatori dei CF attraverso Europa e l'America settentrionale.„

Il Dott. Lucy Allen, direttore di ricerca alla fiducia di fibrosi cistica, ha detto: “I dati dai test clinici ci hanno indicato che Kaftrio farà una differenza significativa alle vite della gente.

Tuttavia, poichè il CF è uno stato complesso che pregiudica molte parti del corpo è importante capire l'impatto completo di questa droga. A breve termine i risultati dello studio di RECUPERO possono accelerare l'accesso a Kaftrio intorno al mondo, a lungo termine forniranno informazioni sull'adattamento della cura per ciascuno determinato fibrosi cistica„.