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Pesquisadores para investigar efeitos do real-mundo de medicamentações novas da fibrose cística

Os pesquisadores na universidade de RCSI de ciências da medicina e da saúde estão conduzindo um estudo novo de €3m para investigar os efeitos do real-mundo das medicamentações as mais novas da fibrose cística enquanto se tornam disponíveis para povos com CF.

A pesquisa olhará como uma droga tripla nova da fibrose cística da combinação, Kaftrio, afectará povos em suas vidas do dia a dia, um pouco do que em ensaio clínico controlado condiciona. Kaftrio (conhecido como TriKafta nos E.U.) é um sucessor a Orkambi.

O projecto, chamado RECUPERA, foi concedido €2.85 m da fundação da fibrose cística (E.U.), €112 mil da confiança da fibrose cística (Reino Unido) e €100 mil da Irlanda da fibrose cística.

Nos últimos anos, um número de medicamentações novas de promessa foram desenvolvidas que tratam o defeito genético subjacente na fibrose cística. A droga tripla a mais recente da fibrose cística da combinação, Kaftrio, demonstrou melhorias impressionantes nos ensaios clínicos de povos com o formulário o mais comum da fibrose cística.

Durante a aprovação final da agência de medicinas européias, esperada no número seguinte de semanas, estas medicamentações novas serão fornecidas para o uso na maioria dos povos com a fibrose cística na Irlanda e no Reino Unido como parte de um acordo existente entre o fabricante e os estados respectivos.

Começando em agosto de 2020, o estudo recrutará pacientes e começará a examinar resultados clínicos durante um período bienal através dos centros da fibrose cística na Irlanda e no Reino Unido. Além do que a coleta de medidas rotineiras da saúde, estudarão imagem lactente detalhada, funcional, biológico e qualidade das medidas da vida que não poderiam ser recolhidas nos ensaios clínicos.

Nosso estudo permitirá que nós descubram em detalhe como este tratamento novo poderoso afecta a saúde e as vidas quotidianas dos povos com fibrose cística, para compreender porque os povos diferentes puderam responder diferentemente à droga e à introspecção do ganho em como este tratamento pôde afectar a carga muito significativa do tratamento que os povos com fibrose cística resistem actualmente,”

Paul McNally, pesquisador e professor adjunto do chumbo do estudo, pediatria, universidade de RCSI da medicina e ciências da saúde

McNally é igualmente um consultante respiratório na Irlanda da saúde de crianças.

Os “ensaios clínicos ocorrem sob circunstâncias muito controladas e excluem muitos povos doentes com fibrose cística. o “Real-mundo” estudos, como RECUPERA, é essencial confirmar os resultados experimentais e examinar efeitos detalhados nas vidas quotidianas todos os povos com fibrose cística.”

Em parceria com o irlandês e os registros BRITÂNICOS da fibrose cística, RECOVER é conduzida por uma equipa de investigação irlandesa que colabora com os pesquisadores em 16 locais clínicos e da universidade no Reino Unido, na Europa e na America do Norte.

O watt de Philip, CEO, Irlanda da fibrose cística comentou: “A Irlanda da fibrose cística é orgulhosa apoiar este estudo principal da pesquisa que fornecerá dados detalhados muito novos no impacto de medicamentações novas e inovativas dos CF através de Europa e de America do Norte.”

O Dr. Lucy Allen, director de investigação na confiança da fibrose cística, disse: “Os dados dos ensaios clínicos têm-nos mostrado que Kaftrio fará uma diferença significativa às vidas do pessoa.

Contudo, como o CF é uma condição complexa que afeta muitas partes do corpo é importante compreender o impacto completo desta droga. No curto prazo os resultados do estudo da RECUPERAÇÃO podem acelerar o acesso a Kaftrio em todo o mundo, no longo prazo ele fornecerão a informação em costurar o cuidado para cada um individual a fibrose cística”.