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La FDA reconnaît le premier médicament oral pour la demande de règlement de l'amyotrophie spinale

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu Evrysdi (risdiplam) pour soigner des patients deux mois d'âge et plus vieux avec l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare et souvent fatale affectant la force musculaire et le mouvement. C'est le deuxième médicament et le premier médicament oral reconnus pour traiter cette maladie.

Evrysdi est le premier médicament pour cette maladie qui peut être prise oralement, fournissant à une option importante de demande de règlement pour des patients SMA, suivant l'approbation de la première demande de règlement pour cette maladie dévastatrice il y a moins de quatre ans. »

Billy Dunn, M.D., directeur du bureau de la neurologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche

SMA est une maladie héréditaire qui entraîne la faiblesse et l'atrophie musculaire parce que les patients détruisent les neurones moteurs inférieurs (cellules nerveuses) ce mouvement de contrôle. Evrysdi contient une survie de l'ARN dirigé du neurone moteur 2 épissant le modificateur. L'efficacité d'Evrysdi pour la demande de règlement des patients présentant l'infantile-début et le tard-début SMA a été évaluée dans deux études cliniques. L'étude du l'infantile-début SMA a compris 21 patients qui ont eu un âge moyen de 6,7 mois où l'étude a commencé. Du fait préliminaire étudiez, l'efficacité a été déterminée a basé sur la capacité de se reposer sans soutien au moins de cinq secondes et survie sans ventilation permanente. Après 12 mois de demande de règlement, 41% de patients pouvaient se reposer indépendamment pendant plus de cinq secondes, une différence signicative de l'étape progressive naturelle de la maladie parce que presque tous les mineurs non traités avec l'infantile-début SMA ne peuvent pas s'asseoir indépendamment. Après 23 mois ou plus de demande de règlement, 81% de patients étaient vivants sans ventilation permanente, qui est une amélioration apparente de progression de la maladie particulière sans demande de règlement.

Des patients présentant le tard-début SMA ont été évalués dans une deuxième étude randomisée et controlée par le placebo. L'étude a compris 180 patients avec SMA âgés deux à 25 ans. Le point final primaire était le changement de la ligne zéro (un test de fonctionnement de moteur) de la rayure du total MFM32 au repère d'une année. Les patients sur Evrysdi ont vu une augmentation 1,36 moyenne de leur rayure au repère d'une année, comparé à des 0,19 diminutions des patients sur le placebo (demande de règlement inactive).

Les la plupart des effets secondaires classiques d'Evrysdi comprennent la fièvre, la diarrhée, l'éruption, les ulcères de l'endroit de bouche, les douleurs articulaires (arthralgie) et les infections urinaires. Les patients présentant l'infantile-début SMA ont eu les effets secondaires assimilés comme personnes avec le tard-début SMA. Les effets secondaires complémentaires à la population d'infantile-début comprennent l'infection des voies respiratoires supérieures, la pneumonie, la constipation et le vomissement. Les patients devraient éviter de prendre Evrysdi avec les médicaments qui sont des substrats d'extrusion de multi-drogue et de toxine parce qu'Evrysdi peut augmenter des concentrations en plasma de ces médicaments.

La FDA a accordé cette application à la révision accélérée de nomination et prioritaire. Le médicament a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement de médicament pour des maladies rares. L'application a été attribuée un bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie.

La FDA a accordé à cette approbation d'Evrysdi à Genentech, Inc.