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FDA approva la prima droga orale per il trattamento di atrofia muscolare spinale

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Evrysdi (risdiplam) per curare i pazienti due mesi dell'età e più vecchi con atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica rara e spesso interna che pregiudica la forza muscolare ed il movimento. Ciò è la seconda droga e la prima droga orale approvate per trattare questa malattia.

Evrysdi è la prima droga per questa malattia che può essere catturata oralmente, fornente un'opzione importante del trattamento per i pazienti SMA, seguente l'approvazione del primo trattamento per questa malattia devastante meno di quattro anni fa.„

Billy Dunn, M.D., Direttore dell'ufficio di neuroscienza nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga

SMA è una malattia ereditaria che causa la debolezza ed il muscolo che sprecano perché i pazienti perdono i motoneuroni più bassi (cellule nervose) quel movimento di controllo. Evrysdi contiene una sopravvivenza del modificatore d'impionbatura diretto del RNA del motoneurone 2. L'efficacia di Evrysdi per il trattamento dei pazienti con l'infantile-inizio e l'tardi-inizio SMA è stata valutata in due studi clinici. Lo studio di infantile-inizio SMA ha incluso 21 paziente che hanno avuti un'età media di 6,7 mesi in cui lo studio ha cominciato. In quello studio del aperto contrassegno, l'efficacia è stata stabilita in base alla capacità di sedersi senza contributo almeno a cinque secondi e sopravvivenza senza ventilazione permanente. Dopo 12 mesi del trattamento, 41% dei pazienti potevano sedersi indipendente per più di cinque secondi, una differenza significativa dalla progressione naturale della malattia perché quasi tutti gli infanti non trattati con l'infantile-inizio SMA non possono sedersi indipendente. Dopo 23 o più mesi del trattamento, 81% dei pazienti erano vivi senza ventilazione permanente, che è un miglioramento notevole dalla progressione tipica di malattia senza trattamento.

I pazienti con l'tardi-inizio SMA sono stati valutati in un secondo ripartito con scelta casuale, a studio controllato a placebo. Lo studio ha incluso 180 pazienti con SMA invecchiati due - 25 anni. Il punto finale primario era il cambiamento dal riferimento della funzione di motore) nel punteggio di totale MFM32 (una prova al segno di un anno. I pazienti su Evrysdi hanno veduto un aumento essere in media 1,36 nel loro punteggio al segno di un anno, confrontato alle 0,19 diminuzioni in pazienti su placebo (trattamento inattivo).

Gli effetti secondari più comuni di Evrysdi comprendono la febbre, la diarrea, l'eruzione, le ulcere dell'area della bocca, il dolore unito (artralgia) e le infezioni di apparato urinario. I pazienti con l'infantile-inizio SMA hanno avuti simili effetti secondari come persone con l'tardi-inizio SMA. Gli effetti secondari supplementari per la popolazione di infantile-inizio comprendono l'infezione superiore, la polmonite, la costipazione ed il vomito delle vie respiratorie. I pazienti dovrebbero evitare catturare Evrysdi insieme alle droghe che sono substrati dell'estrusione della tossina e del multidrug perché Evrysdi può aumentare le concentrazioni nel plasma di queste droghe.

FDA ha accordato questo esame di designazione e di priorità della via accelerata dell'applicazione. La droga egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo della droga per le malattie rare. L'applicazione ha ricevuto un buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia.

FDA ha accordato questa approvazione di Evrysdi a Genentech, Inc.