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O FDA aprova a primeira droga oral para o tratamento da atrofia muscular espinal

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Evrysdi (risdiplam) para tratar pacientes dois meses da idade e mais velhos com a atrofia muscular espinal (SMA), uma doença genética rara e frequentemente fatal que afeta a força e o movimento de músculo. Esta é a segunda droga e a primeira droga oral aprovadas para tratar esta doença.

Evrysdi é a primeira droga para esta doença que pode ser tomada oral, fornecendo uma opção importante do tratamento para pacientes o SMA, seguindo a aprovação do primeiro tratamento para esta doença devastador menos de quatro anos há.”

Billy Dunn, M.D., director do escritório da neurociência no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga

SMA é uma doença hereditária que cause a fraqueza e o músculo que desperdiçam porque os pacientes perdem uns mais baixos neurônios de motor (pilhas de nervo) esse movimento do controle. Evrysdi contem uma sobrevivência do modificador de emenda dirigido do RNA do neurônio de motor 2. A eficácia de Evrysdi para o tratamento dos pacientes com infantil-início e tarde-início SMA foi avaliada em dois estudos clínicos. O estudo do infantil-início SMA incluiu 21 pacientes que tiveram uma idade média de 6,7 meses em que o estudo começou. Nesse estudo da aberto-etiqueta, a eficácia foi estabelecida com base na capacidade para sentar-se no mínimo sem apoio cinco segundos e sobrevivência sem ventilação permanente. Após 12 meses do tratamento, 41% dos pacientes podiam sentar-se independente por mais de cinco segundos, uma diferença significativa da progressão natural da doença porque quase todos os infantes não tratados com infantil-início SMA não podem se sentar independente. Após 23 ou mais meses do tratamento, 81% dos pacientes estavam vivos sem ventilação permanente, que é uma melhoria visível da progressão típica da doença sem tratamento.

Os pacientes com tarde-início SMA foram avaliados num segundo randomized, estudo placebo-controlado. O estudo incluiu 180 pacientes com SMA envelhecidos dois a 25 anos. O valor-limite preliminar era a mudança da linha de base (um teste da função de motor) na contagem do total MFM32 na marca de um ano. Os pacientes em Evrysdi viram um aumento 1,36 médio em sua contagem na marca de um ano, comparada a umas 0,19 diminuições nos pacientes no placebo (tratamento inactivo).

Os efeitos secundários os mais comuns de Evrysdi incluem a febre, a diarreia, o prurido, as úlceras da área da boca, a dor articular (artralgia) e as infecções de aparelho urinário. Os pacientes com infantil-início SMA tiveram efeitos secundários similares como indivíduos com tarde-início SMA. Os efeitos secundários adicionais para a população do infantil-início incluem a infecção, a pneumonia, a constipação e o vômito superiores das vias respiratórias. Os pacientes devem evitar tomar Evrysdi junto com as drogas que são carcaças da extrusão do multidrug e da toxina porque Evrysdi pode aumentar concentrações do plasma destas drogas.

O FDA concedeu esta revisão da designação e da prioridade da via rápida da aplicação. A droga igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação da droga para doenças raras. A aplicação foi concedida um comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença.

O FDA concedeu esta aprovação de Evrysdi a Genentech, Inc.