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El FDA aprueba la primera droga oral para el tratamiento de la atrofia muscular espinal

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Evrysdi (risdiplam) para tratar a pacientes dos meses de la edad y más viejos con atrofia muscular espinal (SMA), una enfermedad genética rara y a menudo fatal que afectaba a fuerza muscular y al movimiento. Ésta es la segunda droga y la primera droga oral aprobadas para tratar esta enfermedad.

Evrysdi es la primera droga para esta enfermedad que pueda ser tomada oral, proveyendo de una opción importante del tratamiento para los pacientes SMA, siguiendo la aprobación del primer tratamiento para esta enfermedad devastadora hace menos de cuatro años.”

Billy Dunn, M.D., director de la oficina de la neurología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga

SMA es una enfermedad hereditaria que causa la debilidad y el músculo que pierden porque los pacientes pierden neuronas de motor más inferiores (células nerviosas) ese movimiento del mando. Evrysdi contiene una supervivencia del modificante que empalma dirigido del ARN de la neurona de motor 2. La eficacia de Evrysdi para el tratamiento de pacientes con el infantil-inicio y el tarde-inicio SMA fue evaluada en dos estudios clínicos. El estudio del infantil-inicio SMA incluyó a 21 pacientes que tenían una edad media de 6,7 meses en que el estudio comenzó. En ese estudio de la abierto-escritura de la etiqueta, la eficacia fue establecida sobre la base de la capacidad de sentarse sin apoyo por lo menos cinco segundos y supervivencia sin la ventilación permanente. Después de 12 meses del tratamiento, los 41% de pacientes podían sentarse independientemente por más de cinco segundos, una diferencia significativa de la progresión natural de la enfermedad porque casi todos los niños no tratados con el infantil-inicio SMA no pueden sentarse independientemente. Después de 23 o más meses del tratamiento, los 81% de pacientes estaban activos sin la ventilación permanente, que es una mejoría sensible de la progresión típica de la enfermedad sin el tratamiento.

Evaluaron a los pacientes con el tarde-inicio SMA en un segundo seleccionado al azar, estudio placebo-controlado. El estudio incluyó a 180 pacientes con SMA envejecidos dos a 25 años. La punto final primaria era el cambio de la línea de fondo en (una prueba de la función de motor) muesca del total MFM32 en la marca anual. Los pacientes en Evrysdi vieron un aumento medio 1,36 en su muesca en la marca anual, comparada a 0,19 disminuciones de pacientes en el placebo (tratamiento inactivo).

Los efectos secundarios mas comunes de Evrysdi incluyen fiebre, diarrea, la erupción, las úlceras del área de la boca, el dolor común (artralgia) y infecciones de vías urinarias. Los pacientes con el infantil-inicio SMA tenían efectos secundarios similares como individuos con el tarde-inicio SMA. Los efectos secundarios adicionales para la población del infantil-inicio incluyen la infección superior, la pulmonía, el estreñimiento y vomitar de las vías respiratorias. Los pacientes deben evitar tomar Evrysdi así como las drogas que son substratos del estiramiento por presión del multidrug y de la toxina porque Evrysdi puede aumentar concentraciones del plasma de estas drogas.

El FDA concedió esta revista de la designación y de la prioridad de la agilización del uso. La droga también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de la droga para las enfermedades raras. El uso fue concedido un comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad.

El FDA concedió esta aprobación de Evrysdi a Genentech, Inc.