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La FDA reconnaît l'option neuve de demande de règlement pour des patients présentant la mutation rare de dystrophie musculaire de Duchenne

Aujourd'hui, les États-Unis Food and Drug Administration ont accordé à l'approbation accélérée à l'injection de Viltepso (viltolarsen) pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans les patients qui ont une mutation confirmée du gène de DMD qui est favorable à l'exon 53 sautant. C'est la deuxième demande de règlement visée approuvée par le FDA pour des patients présentant ce type de mutation. Approximativement 8% de patients avec DMD ont une mutation qui est favorable à l'exon 53 sautant.

La FDA est commise à stimuler le développement de médicament pour des troubles neurologiques sérieux comme la dystrophie musculaire de Duchenne. L'approbation d'aujourd'hui de Viltepso fournit à une option importante de demande de règlement pour des patients de dystrophie musculaire de Duchenne cette mutation confirmée. »

Billy Dunn, M.D., directeur du bureau de la neurologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche

DMD est une affection génétique rare caractérisée par détérioration et faiblesse graduelles de muscle. C'est le type le plus courant de dystrophie musculaire. DMD est provoqué par des mutations dans le gène de DMD qui a comme conséquence une absence de dystrophine, une protéine que les aides maintiennent des cellules musculaires intactes. Les premiers sympt40mes sont habituellement vus entre trois et cinq ans et empirent au fil du temps. DMD se produit dans approximativement un sur chaque 3.600 mineurs mâles mondiaux ; dans de rares cas, il peut affecter des femelles.

Viltepso a été évalué dans deux études cliniques avec un total de 32 patients, dont tous étaient mâles et avaient génétiquement confirmé DMD. L'augmentation de la production de dystrophine a été déterminée dans une de ces deux études, une étude qui a compris 16 patients de DMD, avec 8 patients recevant Viltepso à la dose recommandée. Dans l'étude, les niveaux de dystrophine ont augmenté, en moyenne, de 0,6% de normale à la ligne zéro à 5,9% de normale à la semaine 25.

La FDA a conclu que les caractéristiques du souscripteur ont expliqué une augmentation de la production de dystrophine qui est passablement pour prévoir l'avantage clinique dans les patients avec DMD qui ont une mutation confirmée du gène de dystrophine favorable à l'exon 53 sautant. Un avantage clinique du médicament n'a pas été déterminé. En prenant cette décision, la FDA a considéré les risques potentiels liés au médicament, la nature potentiellement mortelle et débilitante de la maladie, et le manque de traitements procurables.

En tant qu'élément du procédé d'approbation accéléré, la FDA exige de la compagnie de conduire un test clinique pour confirmer l'avantage clinique du médicament. L'étude actuelle est conçue pour évaluer si Viltepso améliore l'heure de rester pour des patients de DMD présentant cette mutation confirmée. Si l'essai ne vérifie pas l'avantage clinique, la FDA peut commencer des démarches pour retirer l'approbation du médicament.

Les la plupart des effets secondaires classiques observés dans des patients de DMD (mis en commun des deux études) soignés avec 80 mg/kg étaient une fois par semaine : Infection des voies respiratoires supérieures, réaction de lieu d'injection, toux et fièvre.

Bien qu'on n'ait pas observé la toxicité de rein dans les études cliniques de Viltepso, l'expérience clinique avec Viltepso est limitée, et la toxicité de rein, y compris la glomérulonéphrite potentiellement fatale, a été observée après administration de quelques oligonucléotides antisens. Le fonctionnement de rein devrait être surveillé dans les patients prenant Viltepso.

Viltepso était approuvé sous la voie accélérée de l'approbation de FDA, qui prévoit l'approbation des médicaments qui traitent les maladies sérieuses ou potentiellement mortelles et offrent généralement un avantage signicatif par rapport aux demandes de règlement existantes. L'approbation sous cette voie peut être basée sur adéquat et les études controlées par bien montrant le médicament exerce un effet sur un point final de remplacement qui est passablement pour prévoir l'avantage clinique aux patients (c.-à-d., la façon dont les patients se sentent ou fonctionnent ou s'ils survivent). Cette voie fournit un accès patient plus tôt à promettre les médicaments neufs tandis que la compagnie conduit des tests cliniques pour vérifier l'avantage clinique prévu.

La FDA a accordé à cette nomination de révision prioritaire d'application.