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FDA approva la nuova opzione del trattamento per i pazienti con la mutazione rara di distrofia muscolare di Duchenne

Oggi, gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno accordato l'approvazione accelerata all'iniezione di Viltepso (viltolarsen) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti che hanno una mutazione confermata del gene di DMD che è favorevole all'esone 53 che salta. Ciò è il secondo trattamento mirato a approvato dalla FDA per i pazienti con questo tipo di mutazione. Circa 8% dei pazienti con DMD hanno una mutazione che è favorevole all'esone 53 che salta.

FDA è commesso a promuovere lo sviluppo della droga per i disordini neurologici seri come la distrofia muscolare di Duchenne. L'odierna approvazione di Viltepso fornisce un'opzione importante del trattamento per i pazienti di distrofia muscolare di Duchenne questa mutazione confermata.„

Billy Dunn, M.D., Direttore dell'ufficio di neuroscienza nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga

DMD è una malattia genetica rara caratterizzata da deterioramento e dalla debolezza progressivi del muscolo. È il tipo più comune di distrofia muscolare. DMD è causato dalle mutazioni nel gene che provoca un'assenza di dystrophin, una proteina di DMD che le guide tengono le celle di muscolo intatte. I primi sintomi solitamente sono veduti fra tre e cinque anni e peggiorano col passare del tempo. DMD si presenta in circa uno su ogni 3.600 infanti maschii universalmente; in rari casi, può pregiudicare le femmine.

Viltepso è stato valutato in due studi clinici con complessivamente 32 pazienti, tutti di chi erano maschii e geneticamente avevano confermato DMD. L'incremento della produzione del dystrophin è stato stabilito in uno di quegli due studi, uno studio che ha incluso 16 pazienti di DMD, con 8 pazienti che ricevono Viltepso alla dose raccomandata. Nello studio, i livelli del dystrophin sono aumentato, in media, da 0,6% del normale al riferimento a 5,9% del normale alla settimana 25.

FDA ha concluso che i dati del candidato hanno dimostrato un incremento della produzione del dystrophin che è ragionevolmente probabile predire il vantaggio clinico in pazienti con DMD che hanno una mutazione confermata del gene del dystrophin favorevole all'esone 53 che salta. Un vantaggio clinico della droga non è stato stabilito. Nel prendere questa decisione, FDA ha considerato i rischi potenziali connessi con la droga, la natura pericolosa e debilitante della malattia e la mancanza di terapie disponibili.

Come componente del trattamento di approvazione accelerato, FDA sta richiedendo alla società di condurre un test clinico per confermare il vantaggio clinico della droga. Lo studio in corso è destinato per valutare se Viltepso migliora il momento di stare per i pazienti di DMD con questa mutazione confermata. Se la prova non riesce a verificare il vantaggio clinico, FDA può iniziare gli atti per ritirare l'approvazione della droga.

Gli effetti secondari più comuni osservati nei pazienti di DMD (riuniti dai due studi) curati con 80 mg/kg erano una volta alla settimana: Infezione delle vie respiratorie, reazione del sito iniezione, tosse e febbre superiori.

Sebbene la tossicità del rene non sia osservata negli studi clinici di Viltepso, l'esperienza clinica con Viltepso è limitata e la tossicità del rene, compreso la glomerulonefrite potenzialmente interna, è stata osservata dopo amministrazione di alcuni oligonucleotidi antisenso. La funzione del rene dovrebbe essere riflessa in pazienti che catturano Viltepso.

Viltepso era approvato nell'ambito della via accelerata dell'approvazione di FDA, che prevede l'approvazione delle droghe che trattano le malattie serie o pericolose e generalmente offrono un vantaggio significativo sopra i trattamenti esistenti. L'approvazione nell'ambito di questa via può essere basata su adeguato ed a studi controllati ben che mostrano la droga ha un effetto su un punto finale sostitutivo che è ragionevolmente probabile predire il vantaggio clinico ai pazienti (cioè, su come i pazienti ritengono o funzionano o se sopravvivano a). Questa via consente l'accesso paziente più iniziale a promettere le nuove droghe mentre la società conduce i test clinici per verificare il vantaggio clinico preveduto.

FDA ha accordato questa designazione di esame di priorità dell'applicazione.