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O FDA aprova a opção nova do tratamento para pacientes com mutação rara da distrofia muscular de Duchenne

Hoje, os E.U. Food and Drug Administration concederam a aprovação acelerada à injecção de Viltepso (viltolarsen) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) nos pacientes que têm uma mutação confirmada do gene de DMD que é favorável ao exon 53 que salta. Este é o segundo tratamento visado aprovado pelo FDA para pacientes com este tipo de mutação. Aproximadamente 8% dos pacientes com DMD têm uma mutação que seja favorável ao exon 53 que salta.

O FDA é comprometido a promover a revelação da droga para desordens neurológicas sérias como a distrofia muscular de Duchenne. A aprovação de hoje de Viltepso fornece uma opção importante do tratamento para pacientes da distrofia muscular de Duchenne esta mutação confirmada.”

Billy Dunn, M.D., director do escritório da neurociência no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga

DMD é uma desordem genética rara caracterizada pela deterioração e pela fraqueza progressivas do músculo. É o tipo o mais comum de distrofia muscular. DMD é causado por mutações no gene que conduz a uma ausência de dystrophin, uma proteína de DMD que as ajudas mantenham pilhas de músculo intactos. Os primeiros sintomas geralmente são considerados entre três e cinco anos de idade e agravam-se ao longo do tempo. DMD ocorre em aproximadamente um de cada 3.600 infantes masculinos no mundo inteiro; em casos raros, pode afectar fêmeas.

Viltepso foi avaliado em dois estudos clínicos com um total de 32 pacientes, tudo de quem eram masculinos e tinham confirmado genetically DMD. O aumento na produção do dystrophin foi estabelecido em um daqueles dois estudos, um estudo que incluísse 16 pacientes de DMD, com os 8 pacientes que recebem Viltepso na dose recomendada. No estudo, os níveis do dystrophin aumentaram, em média, de 0,6% do normal na linha de base a 5,9% do normal na semana 25.

O FDA concluiu que os dados do candidato demonstraram um aumento na produção do dystrophin que é razoavelmente provável prever o benefício clínico nos pacientes com DMD que têm uma mutação confirmada do gene do dystrophin favorável ao exon 53 que salta. Um benefício clínico da droga não foi estabelecido. Em fazer esta decisão, o FDA considerou os riscos potenciais associados com a droga, a natureza risco de vida e debilitante da doença, e a falta de terapias disponíveis.

Como parte do processo de aprovação acelerado, o FDA está exigindo a empresa conduzir um ensaio clínico para confirmar o benefício clínico da droga. O estudo em curso é projectado avaliar se Viltepso melhora o momento de estar para pacientes de DMD com esta mutação confirmada. Se a experimentação não verifica o benefício clínico, o FDA pode iniciar continuações para retirar a aprovação da droga.

Os efeitos secundários os mais comuns observados nos pacientes de DMD (associados dos dois estudos) tratados com os 80 mg/kg eram uma vez por semana: Infecção das vias respiratórias, reacção do local da injecção, tosse e febre superiores.

Embora a toxicidade do rim não seja observada nos estudos clínicos de Viltepso, a experiência clínica com Viltepso é limitada, e a toxicidade do rim, incluindo o glomerulonephritis potencial fatal, foi observada após a administração de alguns oligonucleotides antisentido. A função do rim deve ser monitorada nos pacientes que tomam Viltepso.

Viltepso era aprovado sob o caminho acelerado da aprovação do FDA, que prevê a aprovação das drogas que tratam doenças sérias ou risco de vida e oferecem geralmente uma vantagem significativa sobre tratamentos existentes. A aprovação sob este caminho pode ser baseada em adequado e os estudos bem-controlados que mostram a droga têm um efeito em um valor-limite substituto que seja razoavelmente provável prever o benefício clínico aos pacientes (isto é, em como os pacientes sentem ou funcionam ou se sobrevivem). Este caminho fornece um acesso paciente mais adiantado a prometer drogas novas quando a empresa conduzir ensaios clínicos para verificar o benefício clínico previsto.

O FDA concedeu esta designação da revisão da prioridade da aplicação.