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El FDA aprueba la nueva opción del tratamiento para los pacientes con la mutación rara de la distrofia muscular de Duchenne

Hoy, los E.E.U.U. Food and Drug Administration concedieron la aprobación acelerada a la inyección de Viltepso (viltolarsen) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en los pacientes que tienen una mutación confirmada del gen de DMD que es favorable al exón 53 que salta. Éste es el segundo tratamiento apuntado aprobado por la FDA para los pacientes con este tipo de mutación. Los aproximadamente 8% de pacientes con DMD tienen una mutación que sea favorable al exón 53 que salta.

El FDA está comprometido a fomentar el revelado de la droga para los desordenes neurológicos serios como la distrofia muscular de Duchenne. La aprobación de hoy de Viltepso provee de una opción importante del tratamiento para los pacientes de la distrofia muscular de Duchenne esta mutación confirmada.”

Billy Dunn, M.D., director de la oficina de la neurología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga

DMD es un desorden genético raro caracterizado por el deterioro y la debilidad progresivos del músculo. Es el tipo más común de distrofia muscular. DMD es causado por mutaciones en el gen que da lugar a una ausencia de dystrophin, una proteína de DMD que las ayudas mantengan las células musculares intactas. Los primeros síntomas se consideran entre tres y cinco años de edad y empeoran generalmente en un cierto plazo. DMD ocurre en aproximadamente uno fuera de cada 3.600 niños masculinos por todo el mundo; en casos raros, puede afectar a hembras.

Viltepso fue evaluado en dos estudios clínicos con un total de 32 pacientes, todos los cuales eran masculinos y genético habían confirmado DMD. El aumento en la producción del dystrophin fue establecido en uno de esos dos estudios, un estudio que incluyó a 16 pacientes de DMD, con 8 pacientes recibiendo Viltepso en la dosis recomendada. En el estudio, los niveles del dystrophin aumentaron, por término medio, a partir de la 0,6% de normal en la línea de fondo a 5,9% de normal en la semana 25.

El FDA concluyó que los datos del solicitante demostraron un aumento en la producción del dystrophin que es razonablemente probable predecir la ventaja clínica en pacientes con DMD que tengan una mutación confirmada del gen del dystrophin favorable al exón 53 que salta. Una ventaja clínica de la droga no se ha establecido. En tomar esta decisión, el FDA consideraba los riesgos potenciales asociados a la droga, la naturaleza peligrosa para la vida y debilitante de la enfermedad, y la falta de terapias disponibles.

Como parte del proceso de aprobación acelerado, el FDA está requiriendo a la compañía conducto una juicio clínica para confirmar la ventaja clínica de la droga. El estudio en curso se diseña para fijar si Viltepso perfecciona la época de ponerse de pie para los pacientes de DMD con esta mutación confirmada. Si la juicio no puede verificar la ventaja clínica, el FDA puede iniciar procedimientos para replegarse la aprobación de la droga.

Los efectos secundarios mas comunes observados en los pacientes de DMD (reunidos de los dos estudios) tratados con 80 mg/kg estaban una vez por semana: Infección de las vías respiratorias, reacción del sitio de la inyección, tos y fiebre superiores.

Aunque la toxicidad del riñón no fuera observada en los estudios clínicos de Viltepso, la experiencia clínica con Viltepso es limitada, y la toxicidad del riñón, incluyendo glomerulonefritis potencialmente fatal, se ha observado después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. La función del riñón se debe vigilar en los pacientes que toman Viltepso.

Viltepso era aprobado bajo camino acelerado de la aprobación del FDA, que preve la aprobación de las drogas que tratan enfermedades serias o peligrosas para la vida y ofrecen generalmente una ventaja significativa sobre tratamientos existentes. La aprobación bajo este camino se puede basar en adecuado y los estudios bien-controlados que muestran la droga tienen un efecto sobre una punto final sustituta que sea razonablemente probable predecir la ventaja clínica a los pacientes (es decir, cómo los pacientes asierran al hilo o funcionan o si sobreviven). Este camino ofrece el acceso paciente anterior a prometer las nuevas drogas mientras que la compañía conducto juicios clínicas para verificar la ventaja clínica prevista.

El FDA concedió esta designación de la revista de la prioridad del uso.