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Capsids conçus pour la distribution améliorée de gène à la rétine et à la cornée

Une approche de conception rationnelle a produit des variantes nouvelles des capsids viraux (AAV) adeno-associés. Ceux-ci ont amélioré des propriétés de transduction dans la rétine et la cornée de souris. comme signalé dans la thérapie génique pair-observée d'être humain de tourillon.

La distribution efficace de gène de ces variantes a été confirmée en tissu de primate.

« Le capsid a modifié AAV2 et les variantes AAV5 décrites ici ont des attributs nouveaux qui ajouteront à l'efficacité et à la spécificité de leur utilisation potentielle dans la thérapie génique pour une gamme des maladies oculaires humaines, » ont dit Catherine O'Riordan et co-auteurs de Sanofi.

Les domaines structurels du capsid d'AAV ont les synthons principaux étés de beaucoup de vecteurs de thérapie génique. Le travail à côté du M.O'Riordan et ses collègues tire profit de l'âge neuf de la biologie structurelle pour remodeler intelligemment ces synthons plutôt que comptant sur l'examen critique empirique des variantes. Cette approche de conception rationnelle retient la promesse grande pour l'inducteur. »

Terence R. Flotte, DM, rédacteur-en-chef de thérapie génique humaine, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts

Source:
Journal reference:

Frederick, A., et al. (2020) Engineered Capsids for Efficient Gene Delivery to the Retina and Cornea. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.070.