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Capsids costruiti per la consegna migliore del gene alla retina ed alla cornea

Un approccio razionale di progettazione ha creato le varianti novelle dei capsids virali (AAV) adeno-associati. Questi hanno migliorato i beni di trasduzione nella retina e nella cornea del mouse. come riportato nella terapia genica pari-esaminata dell'essere umano del giornale.

La consegna efficiente del gene di queste varianti è stata confermata nel tessuto del primate non umano.

“Il capsid ha modificato AAV2 e le varianti AAV5 descritte qui hanno attributi novelli che aggiungeranno all'efficacia ed alla specificità del loro uso potenziale nella terapia genica per un intervallo delle malattie oculari umane,„ hanno detto Catherine O'Riordan e co-author da Sanofi.

I domini strutturali del capsid di AAV hanno particelle elementari fondamentali diventate di molti vettori di terapia genica. Il lavoro dal Dott. O'Riordan ed i suoi colleghi approfitta di nuova età di biologia strutturale per riprogettare intelligentemente queste particelle elementari piuttosto che contando sulla selezione empirica delle varianti. Questo approccio razionale di progettazione tiene la grande promessa per il campo.„

Terence R. Flotte, MD, redattore capo di terapia genica umana, il professor di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts

Source:
Journal reference:

Frederick, A., et al. (2020) Engineered Capsids for Efficient Gene Delivery to the Retina and Cornea. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.070.