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Capsids projetados para a entrega melhorada do gene à retina e à córnea

Uma aproximação racional do projecto criou variações novas de capsids virais (AAV) adeno-associados. Estes melhoraram propriedades da transdução na retina e na córnea do rato. como relatado na terapia genética par-revista do ser humano do jornal.

A entrega eficiente do gene destas variações foi confirmada no tecido não-humano do primata.

“O capsid alterou AAV2 e as variações AAV5 descritas aqui têm os atributos novos que adicionarão à eficácia e à especificidade de seu uso potencial na terapia genética para uma escala de doenças humanas da ocular,” disseram Catherine O'Riordan e co-autores de Sanofi.

Os domínios estruturais do capsid de AAV têm blocos de apartamentos fundamentais tornados de muitos vectores da terapia genética. O trabalho pelo Dr. O'Riordan e seus colegas aproveita-se da idade nova da biologia estrutural para remodelar inteligente estes blocos de apartamentos um pouco do que confiando na selecção empiric das variações. Esta aproximação racional do projecto mantem a grande promessa para o campo.”

Terence R. Flotte, DM, redactor-chefe da terapia genética humana, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts

Source:
Journal reference:

Frederick, A., et al. (2020) Engineered Capsids for Efficient Gene Delivery to the Retina and Cornea. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.070.