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Capsids dirigidos para el lanzamiento perfeccionado del gen a la retina y a la córnea

Una aproximación racional del diseño creó variantes nuevas de capsids virales (AAV) adeno-asociados. Éstos han perfeccionado propiedades de la transducción en la retina y la córnea del ratón. como se explica en la terapia génica par-revisada del ser humano del gorrón.

El lanzamiento eficiente del gen de estas variantes fue confirmado en tejido del primate no humano.

“El capsid modificó AAV2 y las variantes AAV5 descritas aquí tienen atributos nuevos que agreguen a la eficacia y a la especificidad de su uso potencial en la terapia génica para un alcance de enfermedades oculares humanas,” dijeron a Catherine O'Riordan y co-autores de Sanofi.

Los dominios estructurales del capsid de AAV tienen bloques huecos fundamentales convertidos de muchos vectores de la terapia génica. El trabajo del Dr. O'Riordan y sus colegas se aprovecha de la nueva edad de la biología estructural para reajustar inteligente estos bloques huecos bastante que confiando en la investigación empírica de variantes. Esta aproximación racional del diseño mantiene la gran promesa para el campo.”

Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, redactor jefe de la terapia génica humana, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts

Source:
Journal reference:

Frederick, A., et al. (2020) Engineered Capsids for Efficient Gene Delivery to the Retina and Cornea. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.070.