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Le traitement triple augmente des taux de réponse dans les patients avec l'anémie aplastique sévère

La société européenne réseau de collaboration pour de sang et de la greffe de moelle (EBMT), de l'Europe pairs des professionnels travaillant dans le domaine de la greffe de cellules souches et traitement cellulaire, annoncé aujourd'hui les résultats de la phase III EMBALLENT l'essai au cours de la rencontre annuelle 46 virtuelleth d'EBMTs. Les caractéristiques préliminaires montrent que cela ajouter Eltrombopag au traitement immunodépresseur normal est sûr et augmente des taux de réponse dans les patients présentant l'anémie aplastique sévère (SAA).

SAA est une condition en laquelle la moelle osseuse ne produit pas assez de globules sanguins neufs. C'est un rare, pourtant potentiellement la maladie mortelle qui peut être traitée avec la greffe de moelle osseuse ou, pour les patients qui ne sont pas éligibles pour recevoir une greffe, avec le traitement immunodépresseur. Le régime immunodépresseur le plus utilisé généralement comprend le cheval ATG (hATG) en combination avec la cyclosporine A (CsA). Cependant, environ 35% de patients ne réagissent pas à la demande de règlement ou ne rechutent pas éventuellement.

Eltrombopag est un agoniste des récepteurs de thrombopoietin qui a été développé pour stimuler le thrombopoiesis (production des plaquettes), mais on lui a par la suite montré à l'hématopoïèse de trilineage de restauration. Une étude précédente d'unique-arme a montré que cela ajouter Eltrombopag au traitement immunodépresseur normal a semblé améliorer le taux de réponse par rapport à l'utilisation du hATG plus seul CsA. Les premiers résultats de RACE réglé randomisé que l'essai confirment maintenant cela qui ajoute Eltrombopag à l'immunodépression normale mène à des taux de réponse sensiblement plus élevés comparés seul au traitement immunodépresseur normal.

L'essai de RACE est parrainé par l'EBMT avec le soutien financier de Novartis et de Pfizer. Professeurs. Régis Peffault de Latour (chef du centre de référence français pour l'anémie aplastique et le PNH, l'hôpital de St Louis, et l'université de Paris) et Antonio M. Risitano (université, Naples, et chef de Federico II d'hématologie et de l'élément de BMT, Ospedale Moscati, Avellino, Italie) ont servi d'investigateurs principaux de l'étude, et de eux ont conçu l'étude avec professeur Carlo Dufour (chef du service d'oncologie et de greffe de cellules souches de Hemato. Hôpital des recherches des enfants de G.Gaslini, Gênes, Italie). Sous la coordination énergétique et efficace de Sofie Terwel, l'essai a été avec succès conduit par le groupe d'étude de RACE au bureau de test clinique d'EBMT. L'étude a été présentée par prof. Peffault de Latour au colloque présidentiel de la rencontre annuelle virtuelle d'EBMT et a été accordée à Van Bekkum Award, la récompense d'EBMT la plus prestigieuse pour le meilleur résumé soumis au programme du médecin.

L'international, chercheur chercheur, préliminaire, la phase III, étude randomisée a évalué 197 patients avec SAA. Des patients ont été vieillis 15 ans ou plus vieux, avaient acquis SAA, et n'avaient pas reçu le traitement immunodépresseur antérieur. Les patients étaient randomisés pour recevoir l'un ou l'autre d'immunodépression normale (mg/kg de hATG 40 x4d et CsA 5 mg/kg/d) ou immunodépression normale + Eltrombopag à la dose de 150 mg/d de jour +14 jusqu'à 6 mois (ou à 3 mois, en cas de première réaction complète). Le point final primaire de l'étude est réaction complète (CR) à 3 mois, avec du CR étant définis comme hémoglobine 100 g/l, neutrophiles 1,0 g/l et plaquettes 100g/L, selon des critères internationaux normaux.

On lui a montré que trois mois après demande de règlement commencent, les patients qui ont reçu la combinaison du hATG, CsA plus Eltrombopag a eu un taux de réponse complet sensiblement plus élevé comparé aux patients soignés avec seul le hATG et le CsA. Ces taux de réponse plus élevés ont été supportés à 6 mois. D'ailleurs, Eltrombopag bien-a été généralement toléré, avec un cas comparable des événements défavorables dans les deux armes de demande de règlement. Cet essai prouve également que dans cette maladie rare, de grandes études randomisées peuvent avec succès être faites fonctionner en collaboration avec beaucoup de centres experts en Europe.

Eltrombopag est enregistré en Europe pour traitement secondaire d'anémie aplastique, ainsi il est seulement à la disposition des patients qui ne peuvent pas recevoir la greffe de moelle osseuse et avoir défailli le traitement immunodépresseur. »

Prof. Régis Peffault de Latour, chef du centre de référence français pour l'anémie aplastique et PNH, hôpital de St Louis, et université de Paris

Conditions de prof. Risitano : « La caractéristique d'essai de RACE prouve que l'eltrombopag a augmenté des taux de réponse pour les patients du naïve SAA qui ne sont pas habilités à la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Le groupe d'étude de RACE continue à continuer les participants d'essai jusqu'à deux ans et en outre des objectifs à installer une étude complémentaire complémentaire à long terme pour surveiller l'efficacité et la sécurité d'Eltrombopag jusqu'à dix ans. ». « Le bureau de test clinique d'EBMT déjà travaille activement sur ce projet neuf, qui vraisemblablement fournira la preuve définitive au sujet de l'avantage d'employer le traitement triple comme traitement initial pour l'anémie aplastique sévère. » conclut prof. Dufour.