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La terapia tripla aumenta i tassi di risposta in pazienti con l'anemia aplastica severa

La società europea per la rete di collaborazione del pari di sangue e di trapianto (EBMT), di Europa del midollo dei professionisti che lavorano nel campo di trapianto della cellula staminale e la terapia cellulare, annunciato oggi i risultati della fase III CORRE la prova nel corso della riunione annuale virtuale 46th di EBMTs. I dati preliminari mostrano che quello aggiungere Eltrombopag al trattamento immunosopressivo standard è sicura ed aumenta i tassi di risposta in pazienti con l'anemia aplastica severa (SAA).

SAA è una circostanza in cui il midollo osseo non produce abbastanza nuovi globuli. È una malattia rara, eppure potenzialmente interna che può essere trattata con trapianto del midollo osseo o, per i pazienti che non sono ammissibili ricevere un trapianto, con il trattamento immunosopressivo. Il regime immunosopressivo più comunemente usato include il cavallo ATG (hATG) congiuntamente alla ciclosporina A (CsA). Tuttavia, circa 35% dei pazienti non reagiscono al trattamento o finalmente non ricadono.

Eltrombopag è un agonista del ricevitore di thrombopoietin che è stato sviluppato per stimolare il thrombopoiesis (produzione delle piastrine), ma successivamente è stato indicato ad ematopoiesi di trilineage di restore. Uno studio a braccio unico precedente ha mostrato che quello aggiungere Eltrombopag al trattamento immunosopressivo standard è sembrato migliorare il tasso di risposta rispetto all'uso di hATG più CsA da solo. I primi risultati della CORSA che controllata ripartita con scelta casuale la prova ora conferma quella che aggiunge Eltrombopag all'immunosoppressione standard piombo ai tassi di risposta significativamente più alti confrontati al trattamento immunosopressivo standard da solo.

La prova della CORSA è patrocinata dal EBMT con il contributo finanziario di Novartis e di Pfizer. Professori. Régis Peffault de Latour (capo del centro di riferimento francese per l'anemia aplastica e PNH, l'ospedale di St. Louis e l'università di Parigi) ed Antonio che M. Risitano (università, Napoli e capo di Federico II di ematologia e dell'unità di BMT, Ospedale Moscati, Avellino, Italia) ha servito da ricercatori principali dello studio e loro hanno progettato lo studio insieme al professor Carlo Dufour (capo del dipartimento di trapianto di oncologia e della cellula staminale di Hemato. Ospedale della ricerca dei bambini di G.Gaslini, Genova, Italia). Nell'ambito del coordinamento energetico ed efficiente di Sofie Terwel, la prova è stata condotta con successo dal gruppo di studio della CORSA all'ufficio di test clinico di EBMT. Lo studio è stato presentato da prof. Peffault de Latour al simposio presidenziale della riunione annuale virtuale di EBMT ed è stato accordato il Van Bekkum l'Award, il premio di EBMT più prestigioso per il migliore estratto presentato al programma del medico.

L'internazionale, guidato da ricercatore, il aperto contrassegno, la fase III, prova ripartita con scelta casuale ha valutato 197 pazienti con SAA. I pazienti sono stati invecchiati 15 anni o più vecchi, avevano acquistato SAA e non avevano ricevuto il trattamento immunosopressivo priore. I pazienti sono stati ripartiti con scelta casuale per ricevere qualsiasi immunosoppressione standard (mg/kg x4d e CsA 5 mg/kg/d) o immunosoppressione standard + Eltrombopag del hATG 40 alla dose di 150 mg/d a partire dal giorno +14 fino a 6 mesi (o a 3 mesi, nel caso della risposta completa iniziale). Il punto finale primario dello studio è risposta completa (CR) a 3 mesi, con CR che sono definiti come emoglobina 100 g/l, neutrofili 1,0 g/l e piastrine 100g/L, secondo i criteri internazionali standard.

È stato indicato che tre mesi dopo il trattamento cominciano, pazienti che hanno ricevuto la combinazione di hATG, CsA più Eltrombopag ha fatto un tasso di risposta completo significativamente più alto confrontare ai pazienti curati con hATG e CsA da solo. Questi più alti tassi di risposta sono stati sostenuti a 6 mesi. Inoltre, Eltrombopag ben-è stato tollerato generalmente, con un avvenimento comparabile degli eventi avversi nelle due armi del trattamento. Questa prova egualmente indica che in questa malattia rara, le grandi prove ripartite con scelta casuale possono essere fatte funzionare con successo in collaborazione con molti centri esperti in Europa.

Eltrombopag è registrato in Europa per la seconda riga il trattamento di anemia aplastica, in modo da è a disposizione soltanto dei pazienti che non possono ricevere il trapianto del midollo osseo e venire a mancare il trattamento immunosopressivo.„

Prof. Régis Peffault de Latour, testa del centro di riferimento francese per l'anemia aplastica e PNH, ospedale di St. Louis ed università di Parigi

Stati di prof. Risitano: “I dati di prova della CORSA indicano che il eltrombopag ha aumentato i tassi di risposta per i pazienti del naïve SAA che non sono ammissibili per trapianto ematopoietico della cellula staminale. Il gruppo di studio della CORSA sta continuando a continuare i partecipanti di prova fino a due anni ed ancora obiettivi ad installare uno studio di approfondimento a lungo termine riflettere l'efficacia e la sicurezza di Eltrombopag fino a dieci anni.„. “L'ufficio di test clinico di EBMT già attivamente sta lavorando a questo nuovo progetto, che probabilmente fornirà la prova definitiva circa il vantaggio di usando la terapia tripla come trattamento iniziale per l'anemia aplastica severa.„ conclude prof. Dufour.