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A terapia tripla aumenta taxas de resposta nos pacientes com anemia não plástica severa

A sociedade européia para a rede colaboradora do par do sangue e da transplantação (EBMT), da Europa da abóbora dos profissionais que trabalham no campo da transplantação da célula estaminal e a terapia celular, anunciado hoje os resultados da fase III COMPETE a experimentação durante a reunião anual de EBMTsth 46 virtuais. Os dados preliminares mostram que isso adicionar Eltrombopag ao tratamento immunosuppressive padrão é segura e aumenta taxas de resposta nos pacientes com anemia não plástica severa (SAA).

SAA é uma circunstância em que a medula não produz bastante glóbulos novos. É uma doença rara, contudo potencial fatal que possa ser tratada com a transplantação da medula ou, para os pacientes que não são elegíveis receber uma transplantação, com o tratamento immunosuppressive. O regime immunosuppressive o mais de uso geral inclui o cavalo ATG (hATG) em combinação com Cyclosporine A (CsA). Contudo, aproximadamente 35% dos pacientes não respondem ao tratamento nem não têm uma recaída eventualmente.

Eltrombopag é um agonista do receptor do thrombopoietin que seja desenvolvido para estimular o thrombopoiesis (produção de plaqueta), mas mostrou-se subseqüentemente ao haematopoiesis do trilineage da restauração. Um estudo precedente do único-braço mostrou que isso adicionar Eltrombopag ao tratamento immunosuppressive padrão pareceu melhorar a taxa de resposta em relação ao uso do hATG mais CsA apenas. Os primeiros resultados da RAÇA que controlada randomised a experimentação confirma agora aquela que adiciona Eltrombopag ao immunosuppression padrão conduzem a umas taxas de resposta significativamente mais altas comparadas ao tratamento immunosuppressive padrão apenas.

A experimentação da RAÇA é patrocinada pelo EBMT com o suporte financeiro de Novartis e de Pfizer. Professores. Régis Peffault de Latour (cabeça do centro de referência francês para a anemia não plástica e o PNH, o hospital de St Louis, e a universidade de Paris) e Antonio que M. Risitano (universidade, Nápoles, e chefe de Federico II da hematologia e a unidade de BMT, Ospedale Moscati, Avellino, Itália) serviu como investigador principais do estudo, e eles projectaram o estudo junto com o professor Carlo Dufour (cabeça do departamento da transplantação da oncologia e da célula estaminal de Hemato. Hospital da pesquisa das crianças de G.Gaslini, Genebra, Itália). Sob a coordenação energética e eficiente de Sofie Terwel, a experimentação foi conduzida com sucesso pela equipe de estudo da RAÇA no escritório do ensaio clínico de EBMT. O estudo foi apresentado pelo prof. Peffault de Latour no simpósio presidencial da reunião anual virtual de EBMT e concedido o Van Bekkum Concessão, a concessão a mais prestigiosa de EBMT para o melhor sumário submetido ao programa do médico.

O internacional, investigador-conduzido, aberto-etiqueta, fase III, experimentação randomised avaliou 197 pacientes com SAA. Os pacientes foram envelhecidos 15 anos ou mais velhos, tinham adquirido SAA, e não tinham recebido o tratamento immunosuppressive prévio. Os pacientes randomised para receber um ou outro immunosuppression padrão (mg/kg x4d e CsA 5 mg/kg/d) ou immunosuppression padrão + Eltrombopag do hATG 40 na dose de 150 mg/d do dia +14 até 6 meses (ou 3 meses, em caso da resposta completa adiantada). O valor-limite preliminar do estudo é resposta completa (CR) em 3 meses, com CR sendo definido como a hemoglobina 100 g/l, neutrófilo 1,0 g/l e plaqueta 100g/L, de acordo com critérios internacionais padrão.

Mostrou-se que três meses após o tratamento começam, os pacientes que receberam a combinação de hATG, CsA mais Eltrombopag teve uma taxa de resposta completa significativamente mais alta comparada aos pacientes tratados com o hATG e o CsA apenas. Estas taxas de resposta mais altas foram sustentadas em 6 meses. Além disso, Eltrombopag bem-foi tolerado geralmente, com uma ocorrência comparável de eventos adversos nos dois braços do tratamento. Esta experimentação igualmente mostra que nesta doença rara, as grandes experimentações randomised podem com sucesso ser executadas em colaboração com muitos centros peritos em Europa.

Eltrombopag é registrado em Europa para a segunda linha tratamento de anemia não plástica, assim que está somente disponível aos pacientes que não podem receber a transplantação da medula e ter falhado o tratamento immunosuppressive.”

Prof. Régis Peffault de Latour, cabeça do centro de referência francês para a anemia não plástica e PNH, hospital de St Louis, e universidade de Paris

Estados do prof. Risitano: “Os dados experimentais da RAÇA mostram que o eltrombopag aumentou taxas de resposta para os pacientes do naïve SAA que não são elegíveis para a transplantação hematopoietic da célula estaminal. A RAÇA a equipe de estudo que está continuando a continuar os participantes experimentais até dois anos e além disso aponta estabelecer um estudo complementar a longo prazo para monitorar a eficácia e a segurança de Eltrombopag até dez anos.”. “O escritório do ensaio clínico de EBMT já está trabalhando activamente neste projecto novo, que provavelmente fornecerá a evidência final sobre o benefício de usar a terapia tripla como o tratamento inicial para a anemia não plástica severa.” conclui o prof. Dufour.