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La terapia triple aumenta tasas de respuesta en pacientes con anemia aplástica severa

La sociedad europea para la red colaborativa del par de la sangre y del trasplante (EBMT), de Europa del tuétano de los profesionales que trabajan en el campo del trasplante de la célula madre y la terapia celular, anunciado hoy los resultados de la fase III SE EMBALA juicio durante la reunión anual 46th virtuales de EBMTs. Los datos preliminares muestran que eso agregar Eltrombopag al tratamiento inmunosupresivo estándar es seguro y que aumenta tasas de respuesta en pacientes con anemia aplástica severa (SAA).

SAA es una condición en la cual la médula no produce a suficiente nuevos glóbulos. Es una enfermedad rara, con todo potencialmente fatal que se puede tratar con el trasplante de la médula o, para los pacientes que no son elegibles recibir un trasplante, con el tratamiento inmunosupresivo. El régimen inmunosupresivo más de uso general incluye el caballete ATG (hATG) conjuntamente con Cyclosporine A (CsA). Sin embargo, los cerca de 35% de pacientes no responden al tratamiento ni recaen eventual.

Eltrombopag es un agonista del receptor del thrombopoietin que fue desarrollado para estimular el thrombopoiesis (producción de plaquetas), pero fue mostrado posteriormente a la hematopoyesis del trilineage del restore. Un estudio de una sola rama anterior mostró que eso agregar Eltrombopag al tratamiento inmunosupresivo estándar aparecía perfeccionar la tasa de respuesta con respecto al uso del hATG más CsA solamente. Los primeros resultados de la CARRERA controlada seleccionada al azar que la juicio ahora confirma eso que agrega Eltrombopag a la immunosupresión estándar llevan a tasas de respuesta importante más altas comparadas al tratamiento inmunosupresivo estándar solamente.

La juicio de la CARRERA es patrocinada por el EBMT con la ayuda financiera de Novartis y de Pfizer. Profesores. Régis Peffault de Latour (jefe del centro de referencia francés para la anemia aplástica y PNH, el hospital de St. Louis, y la universidad de París) y Antonio que M. Risitano (universidad, Nápoles, y jefe de Federico II de la hematología y de la unidad de BMT, Ospedale Moscati, Avellino, Italia) sirvió como los investigadores principales del estudio, y ellos diseñaron el estudio así como profesor Carlo Dufour (jefe del departamento del trasplante de la oncología y de la célula madre de Hemato. Hospital de la investigación de los niños de G.Gaslini, Génova, Italia). Bajo coordinación enérgica y eficiente de Sofie Terwel, la juicio conducto con éxito por las personas de estudio de la CARRERA en la oficina de la juicio clínica de EBMT. El estudio fue presentado por profesor Peffault de Latour en el simposio presidencial de la reunión anual virtual de EBMT y concedido el Van Bekkum Award, la recompensa más prestigiosa de EBMT para el mejor extracto sometido al programa del médico.

El internacional, investigador-impulsado, abierto-escritura de la etiqueta, fase III, ensayo aleatorizado evaluó a 197 pacientes con SAA. Envejecieron 15 años o más viejos, habían detectado SAA, y no habían recibido a los pacientes el tratamiento inmunosupresivo anterior. Seleccionaron al azar a los pacientes para recibir cualquier immunosupresión estándar (mg/kg x4d y CsA 5 mg/kg/d) o immunosupresión estándar + Eltrombopag del hATG 40 en la dosis de 150 mg/d a partir del día +14 hasta 6 meses (o 3 meses, en caso de la reacción completa temprana). La punto final primaria del estudio es reacción completa (CR) en 3 meses, con CR siendo definido como hemoglobina 100 g/l, neutrófilos 1,0 g/l y plaquetas 100g/L, según consideraciones internacionales estándar.

Fue mostrado que tres meses después del tratamiento comienzan, los pacientes que recibieron la combinación del hATG, CsA más Eltrombopag hizo una tasa de respuesta completa importante más alta comparar a los pacientes tratados con el hATG y CsA solamente. Estas tasas de respuesta más altas fueron sostenidas en 6 meses. Por otra parte, Eltrombopag bien-fue tolerado generalmente, con un acontecimiento comparable de acciones adversas en las dos armas del tratamiento. Esta juicio también muestra que en esta enfermedad rara, los ensayos aleatorizados grandes se pueden ejecutar con éxito en colaboración con muchos centros expertos en Europa.

Eltrombopag se registra en Europa para la segunda línea tratamiento de la anemia aplástica, así que está solamente disponible para los pacientes que no pueden recibir el trasplante de la médula y haber fallado el tratamiento inmunosupresivo.”

Profesor Régis Peffault de Latour, jefe del centro de referencia francés para la anemia aplástica y PNH, hospital de St. Louis, y universidad de París

Estados de profesor Risitano: “Los datos de ensayo de la CARRERA muestran que el eltrombopag aumentó las tasas de respuesta para los pacientes del naïve SAA que no son elegibles para el trasplante hematopoyético de la célula madre. Las personas de estudio de la CARRERA están continuando seguir a los participantes de ensayo hasta dos años y además los objetivos fijar un estudio complementario a largo plazo para vigilar la eficacia y el seguro de Eltrombopag hasta diez años.”. “La oficina de la juicio clínica de EBMT ya está trabajando activamente en este nuevo proyecto, que proporcionará probablemente las pruebas finales sobre la ventaja de usar terapia triple como tratamiento inicial para la anemia aplástica severa.” concluye a profesor Dufour.