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La FDA accorde à des nominations de maladie rare au médicament d'investigation de tumeur cérébrale

Les États-Unis Food and Drug Administration ont attribué la nomination pédiatrique rare de la maladie (RPDD) pour la nomination intrinsèque diffuse de médicament (DIPG) de gliome et d'orphelin de pontine pour la demande de règlement du gliome malin à OKN-007, un médicament d'investigation découvert à la fondation de recherches médicales de l'Oklahoma et développé par Oblato, Inc.

DIPG est un cancer pédiatrique à croissance rapide qui commence dans le tronc cérébral. Il est un de plusieurs sous-catégories de gliomes malins, de cancers mortels du cerveau et de moelle épinière.

Nous sommes très heureux de recevoir les nominations couronnées de succès de la FDA pour notre composé de propriété industrielle OKN-007. »

S. gagné Yang, président directeur général d'Oblato

Ces programmes de nomination prévoient l'examen spécial d'état et prioritaire des demandes de réglementation de traitements neufs pour les maladies pédiatriques ou « orphelines » rares, les conditions qui affectent les populations des patients limitées.

Selon la société nationale de tumeur cérébrale, approximativement 26.000 Américains seront diagnostiqués avec des tumeurs cérébrales malignes primaires cette année. De ceux, DIPG.org signale que jusqu'à 300 seront des cas de DIPG.

OKN-007 a été au commencement découvert par des scientifiques Rheal Towner, Ph.D., et Robert Floyd d'OMRF, Ph.D. Oblato a acquis toutes les droites à OKN-007 d'OMRF, et la compagnie vérifie actuel le médicament d'investigation dans une étude clinique de la phase 2 de 56 patients souffrant du glioblastome récurrent, la forme la plus agressive du gliome. Les patients sont soignés avec du médicament en combination avec un autre médicament, temozolomide, à huit sites aux États-Unis.

Dans des études précliniques à OMRF, Towner a également prouvé qu'OKN-007 empêche l'accroissement des tumeurs humaines de DIPG implanté dans des modèles expérimentaux. Oblato planification pour commencer des tests cliniques dans des patients de DIPG en 2021. « En ce moment, il n'y a aucun traitement efficace pour ce cancer du cerveau mortel, » a dit Towner.

Allant vers l'avant, Oblato et OMRF continueront de collaborer, avec une orientation sur améliorer la demande de règlement pour des patients souffrant d'un grand choix de cancers de solide-tumeur.

« OMRF et Oblato sont commis à un objectif unique : les patients de aide surmontent ces maladies potentiellement mortelles, » a dit le directeur d'OMRF des entreprises Andrew Westmuckett, Ph.D. « notre espoir de technologie est qu'OKN-007 peut transformer l'horizontal thérapeutique. »