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O FDA concede designações raras da doença à droga de investigação do tumor cerebral

Os E.U. Food and Drug Administration concederam a designação pediatra rara da doença (RPDD) para a designação intrínseca difusa da droga (DIPG) da glioma e do órfão do pontine para o tratamento da glioma maligno a OKN-007, uma droga de investigação descoberta na fundação de investigação médica de Oklahoma e que está sendo desenvolvida por Oblato, Inc.

DIPG é um cancro pediatra de crescimento rápido que comece na haste de cérebro. É uma de diversas subcategorias de gliomas malignos, de cancros mortais do cérebro e da medula espinal.

Nós somos muito satisfeitos receber as designações bem sucedidas do FDA para nosso composto proprietário OKN-007.”

S. ganhado Yang, presidente e director-geral de Oblato

Estes programas da designação prevêem a revisão especial do estado e da prioridade de pedidos reguladores para terapias novas para doenças pediatras ou “órfãos” raras, as circunstâncias que afectam populações pacientes limitadas.

De acordo com a sociedade nacional do tumor cerebral, aproximadamente 26.000 americanos serão diagnosticados com os tumores cerebrais malignos preliminares este ano. Daqueles, DIPG.org relata que até 300 serão casos de DIPG.

OKN-007 foi descoberto inicialmente por cientistas Rheal Towner, Ph.D., e Robert Floyd de OMRF, Ph.D. Oblato adquiriu todos os direitos a OKN-007 de OMRF, e a empresa está testando actualmente a droga de investigação em um estudo clínico da fase 2 de 56 pacientes que sofrem do glioblastoma periódico, o formulário o mais agressivo da glioma. Os pacientes estão sendo tratados com a droga em combinação com uma outra medicamentação, temozolomide, em oito locais nos E.U.

Em estudos pré-clínicos em OMRF, Towner igualmente mostrou que OKN-007 inibe o crescimento dos tumores humanos de DIPG implantados em modelos experimentais. Oblato está planeando começar ensaios clínicos em pacientes de DIPG em 2021. “Agora, não há nenhum tratamento eficaz para este cancro cerebral mortal,” disse Towner.

Indo para a frente, Oblato e OMRF continuarão a colaborar, com um foco em melhorar o tratamento para os pacientes que sofrem de uma variedade de cancros do contínuo-tumor.

“OMRF e Oblato são comprometidos a um único objetivo: os pacientes de ajuda superam estas doenças risco de vida,” disse o director de OMRF de riscos Andrew Westmuckett da tecnologia, Ph.D. “nossa esperança é que OKN-007 pode transformar a paisagem terapêutica.”