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La terapia genica di AAV piombo spesso a patologia del ganglio di root dorsale, studi di manifestazione

Una meta-analisi degli studi del primate (NHP) non umano ha indicato che la terapia genica adeno-associata (AAV) del virus ha causato spesso la patologia del ganglio di root (DRG) dorsale. Non c'erano effetti clinici.

Lo studio è riferito nella terapia genica pari-esaminata dell'essere umano del giornale.

Il ganglio di root dorsale è un cluster dei neuroni nella root dorsale di un nervo spinale. La patologia di DRG era presente in 83% di AAV dato NHP attraverso il liquido cerebrospinale e 32% di NHP quello ha ricevuto un'iniezione endovenosa.

I dati suggeriscono che “la patologia di DRG sia quasi universale dopo che i vettori di AAV sono consegnati nel liquido spinale cerebrale dei primati non umani. Tuttavia, nessuno degli animali che ricevono un vettore che esprime un transgene terapeutico video tutti i segni clinici,„ James indicato M. Wilson, MD, PhD, un professore di medicina e Direttore del programma di terapia genica ed il centro orfano di malattia e co-author dalla scuola di medicina di Perelman all'università della Pennsylvania.

“La patologia di DRG connessa con AAV ha avviato un aumento nell'intensità della valutazione preclinica dei vettori di AAV prima dell'inizio dei test clinici di nuovi vettori,„ secondo il redattore capo di terapia genica umana Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts.

“Le comprensioni offerte dalla relazione del Dott. Wilson forniscono una prospettiva sommaria eccellente su questo fenomeno, in grado di potenzialmente eliminare l'esigenza di una serie di studi preclinici ridondanti della sicurezza e così accorcia il percorso alla clinica per i nuovi vettori.„

Source:
Journal reference:

Hordeaux, J., et al. (2020) Adeno-Associated Virus-Induced Dorsal Root Ganglion Pathology. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.167.