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A terapia genética de AAV conduz frequentemente à patologia do gânglio de raiz dorsal, estudos da mostra

Uma méta-análisis de estudos não-humanos (NHP) do primata mostrou que a terapia genética adeno-associada (AAV) do vírus causou frequentemente a patologia do gânglio de raiz (DRG) dorsal. Não havia nenhum efeito clínico.

O estudo é relatado na terapia genética par-revista do ser humano do jornal.

O gânglio de raiz dorsal é um conjunto de neurônios na raiz dorsal de um nervo espinal. A patologia do DRG estou presente em 83% de AAV dado NHP através do líquido cerebrospinal e 32% de NHP isso recebeu uma injecção intravenosa.

Os dados sugerem que do “a patologia DRG seja quase universal depois que os vectores de AAV são entregados no líquido espinal cerebral de primatas nonhuman. Contudo, nenhuns dos animais que recebem um vector que expressa um transgene terapêutico indicaram todos os sinais clínicos,” James indicado M. Wilson, DM, PhD, um professor de medicina e director do programa da terapia genética e o centro órfão da doença, e co-autores da Faculdade de Medicina de Perelman na Universidade da Pensilvânia.

“A patologia do DRG associada com o AAV provocou um aumento na intensidade da avaliação pré-clínica de vectores de AAV antes da iniciação dos ensaios clínicos de vectores novos,” de acordo com o redactor-chefe da terapia genética humana Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts.

“As introspecções oferecidas pelo papel do Dr. Wilson fornecem uma perspectiva sumária excelente neste fenômeno, que poderia potencial eliminar a necessidade para um número de estudos pré-clínicos redundantes da segurança e encurta assim o trajecto à clínica para vectores novos.”

Source:
Journal reference:

Hordeaux, J., et al. (2020) Adeno-Associated Virus-Induced Dorsal Root Ganglion Pathology. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.167.