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La terapia génica de AAV lleva a menudo a la patología del ganglio de raíz dorsal, estudios de la demostración

Un meta-análisis de los estudios del primate (NHP) no humano mostró que la terapia génica adeno-asociada (AAV) del virus causó a menudo la patología del ganglio de raíz (DRG) dorsal. No había efectos clínicos.

El estudio se denuncia en la terapia génica par-revisada del ser humano del gorrón.

El ganglio de raíz dorsal es un atado de neuronas en la raíz dorsal de un nervio espinal. La patología del DRG estaba presente en el 83% de AAV dado NHP a través del líquido cerebroespinal y el 32% de NHP eso recibieron una inyección intravenosa.

Los datos sugieren que la “patología del DRG sea casi universal después de que los vectores de AAV se entreguen en el líquido espinal cerebral de primates no humanos. Sin embargo, ningunos de los animales que recibían un vector que expresaba un transgén terapéutico visualizaron cualquier signo clínico,” James declarado M. Wilson, Doctor en Medicina, doctorado, profesor de medicina y director del programa de la terapia génica y el centro huérfano de la enfermedad, y co-autores de la Facultad de Medicina de Perelman en la Universidad de Pensilvania.

“La patología del DRG asociada a AAV ha accionado un aumento en la intensidad de la evaluación preclínica de los vectores de AAV antes del lanzamiento de juicios clínicas de nuevos vectores,” según redactor jefe de la terapia génica humana Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts.

“Los discernimientos ofrecidos por el papel del Dr. Wilson ofrecen una perspectiva sumaria excelente en este fenómeno, que podría potencialmente eliminar la necesidad de varios estudios preclínicos redundantes del seguro y acorta así el camino a la clínica para los nuevos vectores.”

Source:
Journal reference:

Hordeaux, J., et al. (2020) Adeno-Associated Virus-Induced Dorsal Root Ganglion Pathology. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2020.167.