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Étude de la phase 3 pour vérifier l'efficacité de la demande de règlement neuve pour le syndrome neuropsychiatrique d'aigu-début pédiatrique

Octapharma a lancé une phase 3, étude multicentre de supériorité pour comparer l'efficacité de la préparation® liquide de PANZYGA (immunoglobuline intraveineuse, être humain - ifas) 10% contre le placebo dans les patients au syndrome neuropsychiatrique d'aigu-début pédiatrique (CARTERS).

Les CARTERS est une condition définie par le début subit des sympt40mes obsessionnels et/ou des restrictions sévères de consommation, avec sympt40mes au moins deux autres cognitifs, comportementaux, ou neurologiques, selon les instituts de la santé nationaux (NIH).

Les CARTERS est un état sympt40me sympt40me neuf défini qui se produit principalement chez les enfants et des adolescents. Octapharma est fier de prendre en charge cette recherche importante parce que peu d'études ont décrit des caractéristiques cliniques de CARTERS. Nous sommes pleins d'espoir que PANZYGA® puisse effectuer une différence pendant les durées des enfants et des adolescents influencés par le syndrome. »

Flemming Nielsen, président d'Octapharma Etats-Unis

Les chercheurs visent à inscrire 92 patients de l'âge 6 à 17 avec un diagnostic confirmé de modéré dans les CARTERS sévères. Approximativement 30 sites d'étude planification pour le groupe estimatif, randomisé, en double aveugle, parallèle, étude controlée par le placebo de supériorité. Le but principal de l'essai est d'évaluer si PANZYGA® est supérieur au placebo (0,9% chlorures de sodium de poids/volume) pour réduire la gravité des symptômes liée aux CARTERS dans les patients pédiatriques. Les seconds objectifs de cette étude sont de déterminer l'aptitude à soutenir des opérations prolongées de la réduction de la gravité des symptômes des patients pédiatriques soignés avec PANZYGA® ; et pour évaluer l'efficacité de la demande de règlement® de PANZYGA en réduisant le handicap fonctionnel lié aux CARTERS.

Les « CARTERS a été une maladie très provocante à traiter, » a dit Michael Daines, M.D., responsable de Division d'allergie, immunologie et rhumatologie à l'Université d'Arizona et au principal enquêteur de l'étude. « Il est très difficile sur des familles de voir leurs enfants affligés avec le début subit, débilitant, et difficile de traiter OCD ainsi que d'autres éditions cognitives et comportementales. Ces modifications influencent la capacité des enfants de fonctionner à l'école et à l'intérieur des frontières. La recherche du coffre-fort et des traitements efficaces pour des CARTERS a été difficile mais il y a de preuve irréfutable que l'immunomodulation peut atténuer ou guérir cette maladie. IVIG a été employé dans des études antérieures et dans certains a montré l'efficacité significative. Cet essai de la phase 3 avec PANZYGA® devrait aider à définir le rôle d'IVIG comme médicament immunomodulateur pour le management des enfants avec des CARTERS. »

L'étude comprendra trois infusions de PANZYGA® ou de placebo administré plus de deux jours toutes les trois semaines pendant un total de neuf semaines, avec une sécurité complémentaire en double aveugle, de croisement et une phase complémentaire d'efficacité de trois infusions de PANZYGA® ou de placebo administré plus de deux jours toutes les trois semaines pendant un total de neuf semaines. L'essai sera conduit dans un modèle adaptatif à deux étages avec une analyse intérimaire. Une analyse intérimaire ONU-aveuglée sera exécutée par un statisticien indépendant après que 40 patients aient fini la première période de neuf semaines de demande de règlement, pour régler la taille de l'échantillon, si nécessaire. Le groupe d'étude entier restera aveuglé jusqu'à la fin de l'étude.

La fondation de RYTHME est très fière d'avoir été impliquée avec faciliter le lancement de cette étude pivotalement conjointement avec Octapharma, notre consortium d'aboutir les centres de recherche scolaires comprenant l'Université d'Arizona, l'Université de Stanford, l'UCLA, l'Université de Harvard, l'université du Wisconsin, l'université de l'Arkansas et notre santé d'entreprise de bannière d'associé. Comme principale organisation à but non lucratif nationale a consacré à améliorer le diagnostic, demande de règlement et la qualité de vie des personnes avec des troubles neurologiques auto-immune pédiatriques, par recommandation, éducation et recherche, la fondation de RYTHME est investie dans partenariats publics/privés d'établissement qui mènent aux résultats signicatifs pour des patients dans le besoin. »

Paul Ryan, fondation de RYTHME