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Studio di fase 3 per verificare efficacia di nuovo trattamento a sindrome neuropsichiatrica di acuto-inizio pediatrico

Octapharma ha lanciato una fase 3, studio multicentrato di superiorità per paragonare l'efficacia del preparato® liquido di PANZYGA (dispositivo di venipunzione dell'immunoglobulina, essere umano - ifas) 10% contro placebo in pazienti alla sindrome neuropsichiatrica di acuto-inizio pediatrico (PENTOLE).

Le PENTOLE è una circostanza definita dall'inizio improvviso dei sintomi ossessivi e/o delle restrizioni severe del cibo, con sintomi almeno altri due conoscitivi, comportamentistici, o neurologici, secondo gli istituti della sanità nazionali (NIH).

Le PENTOLE è ad uno stato basato a sintomo recentemente definito che pricipalmente si presenta in bambini ed in adolescenti. Octapharma è fiero patrocinare questa ricerca importante perché pochi studi hanno descritto le caratteristiche cliniche delle PENTOLE. Siamo promettenti che PANZYGA® può fare una differenza nelle vite dei bambini e degli adolescenti incastrati dalla sindrome.„

Flemming Nielsen, Presidente di Octapharma U.S.A.

I ricercatori mirano ad iscrivere 92 pazienti dall'età 6 a 17 con una diagnosi confermata del moderato alle PENTOLE severe. Circa 30 siti di studio pianificazione per il futuro, ripartito le probabilità su, prova alla cieca, il gruppo parallelo, a studio controllato a placebo di superiorità. L'obiettivo principale della prova è di valutare se PANZYGA® è superiore a placebo (0,9% cloruri di sodio di p/V) per la diminuzione della severità dei sintomi connessi con le PENTOLE in pazienti pediatrici. Gli obiettivi secondari di questo studio sono di determinare il sostentamento economico della riduzione della severità dei sintomi di pazienti pediatrici curati con PANZYGA®; e per valutare l'efficacia del trattamento® di PANZYGA nella diminuzione del danno funzionale connesso con le PENTOLE.

“le PENTOLE è stata una malattia molto provocatoria da trattare,„ ha detto Michael Daines, M.D., capo di divisione dell'allergia, l'immunologia e la reumatologia all'università dell'Arizona ed al principale inquirente dello studio. “È molto famiglie di persona dura per vedere i loro bambini afflitti con l'inizio improvviso, debilitante e difficile trattare OCD come pure altre emissioni conoscitive e comportamentistiche. Questi cambiamenti urtano la capacità dei bambini di funzionare a scuola ed a casa. La ricerca delle terapie sicure ed efficaci per le PENTOLE è stata difficile ma c'è prova ben fondata che il immunomodulation può attenuare o fare maturare questa malattia. IVIG è stato utilizzato negli studi priori ed in alcuno ha indicato l'efficacia significativa. Questa prova di fase 3 con PANZYGA® dovrebbe contribuire a definire il ruolo di IVIG come droga im-munomodulatory per la gestione dei bambini con le PENTOLE.„

Lo studio comprenderà tre infusioni di PANZYGA® o di placebo amministrato oltre i due giorni ogni tre settimane per complessivamente nove settimane, con una prova alla cieca, una sicurezza dell'incrocio e una fase supplementari di seguito di efficacia di tre infusioni di PANZYGA® o di placebo amministrato oltre i due giorni ogni tre settimane per complessivamente nove settimane. La prova sarà condotta in una progettazione adattabile a due stadi con l'un'analisi provvisoria. Un'analisi provvisoria non-accecata sarà eseguita da uno statistico indipendente dopo che 40 pazienti hanno completato il primo periodo di nove settimane del trattamento, per regolare la dimensione del campione, se è necessario. L'intero gruppo di studio rimarrà accecato fino alla conclusione dello studio.

Le fondamenta di PASSO sono molto fiere essere compreso con la facilitazione del lancio di questo studio chiave insieme con Octapharma, il nostro consorzio dei centri di ricerca accademici principali compreso l'università dell'Arizona, la Stanford University, il UCLA, la Harvard University, l'università di Wisconsin, l'università di Arkansas e la nostra salubrità corporativa dell'insegna del partner. Come organizzazione senza scopo di lucro nazionale principale ha dedicato a migliorare la diagnosi, il trattamento e la qualità di vita delle persone con i disordini neurologici autoimmuni pediatrici, con l'avvocatura, la formazione e la ricerca, le fondamenta di PASSO è impegnata associazioni pubbliche/private di costruzione che piombo ai risultati significativi per i pazienti nel bisogno.„

Paul Ryan, fondamenta di PASSO