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Estudo da fase 3 para testar a eficácia do tratamento novo para a síndrome neuropsiquiátrica do agudo-início pediatra

Octapharma lançou uma fase 3, estudo multicentrado da superioridade para comparar a eficácia da preparação® líquida de PANZYGA (intravenous da globulina, ser humano imunes - ifas) 10% contra o placebo nos pacientes com a síndrome neuropsiquiátrica do agudo-início pediatra (BANDEJAS).

As BANDEJAS são uma circunstância definida pelo início repentino de sintomas obsessionantes e/ou de limitações severas comer, junto com sintomas pelo menos outros dois cognitivos, comportáveis, ou neurológicos, de acordo com os institutos de saúde nacionais (NIH).

As BANDEJAS são uma condição sintoma-baseada recentemente definida que ocorra principalmente nas crianças e nos adolescentes. Octapharma é orgulhoso patrocinar esta pesquisa importante porque poucos estudos descreveram características clínicas das BANDEJAS. Nós somos esperançosos que PANZYGA® pode fazer uma diferença nas vidas das crianças e dos adolescentes impactados pela síndrome.”

Flemming Nielsen, presidente de Octapharma EUA

Os pesquisadores apontam registrar 92 pacientes da idade 6 a 17 com um diagnóstico confirmado do moderado às BANDEJAS severas. Aproximadamente 30 locais do estudo são planeados para o grupo em perspectiva, randomized, dobro-cego, paralelo, estudo placebo-controlado da superioridade. O objetivo preliminar da experimentação é avaliar se PANZYGA® é superior ao placebo (0,9% cloretos de sódio do w/v) para reduzir a severidade dos sintomas associados com as BANDEJAS em pacientes pediatras. Os objetivos secundários deste estudo são determinar a sustentabilidade da redução da severidade dos sintomas nos pacientes pediatras tratados com o PANZYGA®; e para avaliar a eficácia do tratamento® de PANZYGA em reduzir o prejuízo funcional associado com as BANDEJAS.

As “BANDEJAS foram uma doença muito desafiante a tratar,” disse Michael Daines, M.D., chefe de divisão da alergia, imunologia e reumatologia na Universidade do Arizona e no investigador principal do estudo. “É muito duro em famílias ver suas crianças afligidos com o início repentino, debilitando, e difícil tratar OCD assim como outras edições cognitivas e comportáveis. Estas mudanças impactam a capacidade das crianças para funcionar na escola e em casa. A busca para terapias seguras e eficazes para BANDEJAS foi difícil mas há um forte evidência que o immunomodulation pode abrandar ou curar esta doença. IVIG foi usado em estudos prévios e em algum mostrou a eficácia significativa. Esta experimentação da fase 3 com PANZYGA® deve ajudar a definir o papel de IVIG como uma droga im-munomodulatory para a gestão das crianças com BANDEJAS.”

O estudo incluirá três infusões de PANZYGA® ou de placebo administrado sobre dois dias cada três semanas para um total de nove semanas, com uma segurança adicional dobro-cegas, do cruzamento e uma fase da continuação da eficácia de três infusões de PANZYGA® ou de placebo administrado sobre dois dias cada três semanas para um total de nove semanas. A experimentação será conduzida em um projecto adaptável de duas fases com uma análise provisória. Uma análise provisória un-cegada será executada por um estatístico independente depois que 40 pacientes terminaram o primeiro período do tratamento de nove-semana, para ajustar o tamanho da amostra, se requerido. A equipe de estudo inteira permanecerá cegada até o final do estudo.

A fundação do RITMO é muito orgulhosa ter sido envolvido com a facilitação do lançamento deste estudo giratório conjuntamente com Octapharma, nosso consórcio de centros de pesquisa académicos principais que incluem a Universidade do Arizona, a Universidade de Stanford, o UCLA, a Universidade de Harvard, a universidade de Wisconsin, a universidade de Arkansas e nossa saúde corporativa da bandeira do sócio. Como uma organização não lucrativa nacional principal dedicou a melhorar o diagnóstico, tratamento e a qualidade de vida das pessoas com desordens neurológicas auto-imunes pediatras, com a defesa, a educação e a pesquisa, a fundação do RITMO é comprometida parcerias públicas/privadas da construção que conduzem aos resultados significativos para pacientes na necessidade.”

Paul Ryan, fundação do RITMO