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Estudio de la fase 3 para probar eficacia del nuevo tratamiento para el síndrome neuropsiquiátrico del agudo-inicio pediátrico

Octapharma ha puesto en marcha una fase 3, estudio multicentro de la superioridad para comparar la eficacia de la preparación® líquida de PANZYGA (intravenoso de la globulina, ser humano inmunes - ifas) el 10% comparado con placebo en pacientes con el síndrome neuropsiquiátrico del agudo-inicio pediátrico (CUBETAS).

Las CUBETAS son una condición definida por el inicio súbito de síntomas obsesivos y/o de restricciones severas de la consumición, junto con por lo menos dos otros síntomas cognoscitivos, del comportamiento, o neurológicos, según los institutos de la salud nacionales (NIH).

Las CUBETAS son una condición síntoma-basada nuevamente definida que ocurre principal en niños y adolescentes. Octapharma es orgulloso patrocinar esta investigación importante porque pocos estudios han descrito características clínicas de las CUBETAS. Estamos esperanzados que PANZYGA® puede diferenciar en las vidas de los niños y de los adolescentes afectados por el síndrome.”

Flemming Nielsen, presidente de Octapharma los E.E.U.U.

Los investigadores apuntan alistar a 92 pacientes de la edad 6 a 17 con una diagnosis confirmada del moderado a las CUBETAS severas. Aproximadamente 30 sitios del estudio se proyectan para el grupo anticipado, seleccionado al azar, de doble anonimato, paralelo, estudio placebo-controlado de la superioridad. El objetivo primario de la juicio es evaluar si PANZYGA® es superior al placebo (0,9% cloruros de sodio del peso/volumen) para reducir la severidad de los síntomas asociados a las CUBETAS en pacientes pediátricos. Los objetivos secundarios de este estudio son determinar la continuidad de la reducción de la severidad de síntomas en los pacientes pediátricos tratados con PANZYGA®; y para fijar la eficacia del tratamiento® de PANZYGA en reducir la debilitación funcional asociada a las CUBETAS.

Las “CUBETAS han sido una enfermedad muy desafiadora a tratar,” dijo a Michael Daines, M.D., jefe de división de alergia, inmunología y reumatología en la Universidad de Arizona y el principal investigador del estudio. “Es muy duro en las familias ver a sus niños afligidos con el inicio súbito, debilitando, y difícil tratar OCD así como otras entregas cognoscitivas y del comportamiento. Estos cambios afectan la capacidad de niños de funcionar en escuela y en casa. La búsqueda para las terapias seguras y de manera efectiva para las CUBETAS ha sido difícil pero hay prueba evidente que el immunomodulation puede atenuar o curar esta enfermedad. IVIG se ha utilizado en estudios anteriores y en alguno ha mostrado eficacia importante. Esta juicio de la fase 3 con PANZYGA® debe ayudar a definir el papel de IVIG como droga inmunomodulador para la administración de niños con las CUBETAS.”

El estudio incluirá tres infusiones de PANZYGA® o del placebo administrado durante dos días cada tres semanas por un total de nueve semanas, con un seguro adicional y una fase de doble anonimato, de la cruce de la continuación de la eficacia de tres infusiones de PANZYGA® o del placebo administrado durante dos días cada tres semanas por un total de nueve semanas. La juicio conducto en un diseño adaptante de dos etapas con un análisis interino. Un análisis interino O.N.U-cegador será realizado por un estadístico independiente después de que 40 pacientes hayan terminado el primer período de nueve semanas del tratamiento, para ajustar tamaño de muestra, si está requerido. Las personas de estudio enteras seguirán siendo cegadoras hasta el final del estudio.

El asiento del PASO es muy orgulloso haber estado implicado con la facilitación del lanzamiento de este estudio giratorio conjuntamente con Octapharma, nuestro consorcio de centros de investigación académicos de cabeza incluyendo la Universidad de Arizona, la Universidad de Stanford, el UCLA, la Universidad de Harvard, la universidad de Wisconsin, la universidad de Arkansas y nuestra salud de la corporación del estandarte del socio. Como organización no lucrativa nacional de cabeza dedicó a perfeccionar la diagnosis, tratamiento y la calidad de vida de personas con desordenes neurológicos autoinmunes pediátricos, con defensa, la educación y la investigación, el asiento del PASO está comprometida a las sociedades públicas/privadas de la construcción que llevan a los resultados significativos para los pacientes en necesidad.”

Paul Ryan, asiento del PASO