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Les chercheurs de Yale recensent la demande de règlement possible pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Les chercheurs chez Yale ont recensé une demande de règlement possible pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare pour laquelle là n'est actuel aucun remède ou demande de règlement, en visant une enzyme qui avait été considérée « undruggable. » La conclusion apparaît dans l'édition du 25 août de la signalisation de la Science.

DMD est le type de dystrophie musculaire le plus courant, une maladie que cela mène à la faiblesse graduelle et à la perte éventuelle du squelettique et des muscles cardiaques. Il se produit dans 16 de 100.000 naissances mâles aux États-Unis. Les gens avec la maladresse et la faiblesse de document de la maladie dans des fauteuils roulants de petite enfance et type de besoin avant qu'elles atteignent leurs adolescents. L'espérance de vie moyenne est 26.

Tandis que la première recherche avait indiqué le rôle essentiel joué par une enzyme MKP5 appelé dans le développement de DMD, lui effectuant un objectif prometteur pour la demande de règlement possible, les scientifiques pendant des décennies avaient ne pu pas perturber cette famille des enzymes, connue sous le nom de phosphatases de tyrosine de protéine, site au « actif » des enzymes où les réactions chimiques se produisent.

Dans l'étude neuve, Anton Bennett, le professeur de Dorys McConnell Duberg de la pharmacologie et professeur de médicament comparatif, et son équipe interviewée plus de 162.000 composés. Ils ont recensé un composé moléculaire qui a bloqué l'activité enzymatique en grippant à un site allostérique précédemment non découvert -- un endroit près du site actif des enzymes.

Il y a eu beaucoup de tentatives de concevoir des inhibiteurs pour cette famille des enzymes, mais ces composés n'ont pas produit les bonnes propriétés, » Bennett a dit. « Jusqu'ici, la famille des enzymes a été considérée « undruggable. «  »

Anton Bennett, professeur de Dorys McConnell Duberg de la pharmacologie et professeur du médicament comparatif

En visant le site allostérique de MKP5 au lieu, dit-il, « nous avons découvert un excellent point de départ pour le développement de médicament qui a évité les problèmes plus tôt. »

Les chercheurs ont vérifié leur composé en cellules musculaires et ont constaté qu'il a avec succès empêché l'activité MKP5, proposant une stratégie thérapeutique neuve prometteuse pour traiter DMD.

La recherche a été supportée par les instituts de la concession de santé par l'institut national de l'arthrite et musculosquelettique nationaux et des maladies de la peau, ainsi que par les fonds de Blavatnik pour l'innovation chez Yale, qui présente annuellement des récompenses pour supporter les découvertes des sciences de la vie les plus prometteuses de la faculté de Yale.

Bennett a indiqué que le financement de Blavatnik, qui est administré par le bureau de Yale de la recherche coopérative, était critique en faisant avancer la recherche. « Il a eu comme conséquence une plaque d'immatriculation avec une société pharmaceutique importante, » il a dit, « et nous espérons qu'ils avanceront rapidement avec le développement de la demande de règlement neuve. »

La conclusion a des implications bien au-delà de la dystrophie musculaire, il a ajouté. Les chercheurs ont expliqué que l'enzyme MKP5 est grand impliquée dans la fibrose, ou l'habillage du tissu de cicatrice, une condition qui contribue presque à un tiers de morts naturelles mondiales.

La « fibrose est impliquée dans la mort de phase terminale de beaucoup de tissus, y compris le foie, poumon, et muscle, » Bennett a dit. « Nous croyons que cette enzyme pourrait être un objectif plus grand pour la maladie fibrotique de tissu. »