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I ricercatori di Yale identificano il trattamento possibile per la distrofia muscolare di Duchenne

I ricercatori a Yale hanno identificato un trattamento possibile per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica rara per cui là non è corrente maturazione o il trattamento, per l'ottimizzazione dell'enzima che era stato considerato “undruggable.„ L'individuazione compare nell'edizione del 25 agosto della segnalazione di scienza.

DMD è il modulo più comune della distrofia muscolare, una malattia che quello piombo alla debolezza progressiva ed alla perdita finale dei muscoli di cuore e scheletrici. Si presenta in 16 delle 100.000 nascite maschii negli Stati Uniti. La gente con la confusione e la debolezza della mostra di malattia in sedie a rotelle di bisogno tipicamente e di prima infanzia prima che raggiungano i loro anni dell'adolescenza. La speranza di vita media è 26.

Mentre la ricerca più iniziale aveva rivelato il ruolo cruciale svolto da un enzima chiamato MKP5 nello sviluppo di DMD, rendentegli un obiettivo di promessa per il trattamento possibile, gli scienziati per le decadi avevano non potuti interrompere questa famiglia degli enzimi, conosciuta come le fosfatasi della tirosina della proteina, al sito “attivo„ degli enzimi in cui le reazioni chimiche accadono.

Nel nuovo studio, Bennett di Anton, il professore di Dorys McConnell Duberg di farmacologia e professore di medicina comparativa ed il suo gruppo schermato oltre 162.000 composti. Hanno identificato un composto molecolare che ha bloccato l'attività dell'enzima legando ad un sito allosteric precedentemente non scoperto -- un punto vicino al sito attivo degli enzimi.

Ci sono stati molti tentativi di progettare gli inibitori per questa famiglia degli enzimi, ma quei composti non sono riuscito a produrre i giusti beni,„ Bennett ha detto. “Finora, la famiglia degli enzimi è stata considerata “undruggable. “„

Bennett di Anton, il professor di Dorys McConnell Duberg di farmacologia ed il professor di medicina comparativa

Mirando al sito allosteric di MKP5 invece, disse, “abbiamo scoperto un punto di partenza eccellente per lo sviluppo della droga che ha aggirato i problemi più iniziali.„

I ricercatori hanno provato il loro composto in celle di muscolo ed hanno trovato che ha inibito con successo l'attività MKP5, suggerente una strategia terapeutica nuova di promessa per il trattamento del DMD.

La ricerca è stata supportata dall'istituti della concessione di salubrità attraverso l'istituto nazionale dell'artrite ed osteomuscolare nazionali e delle malattie della pelle come pure dal fondo di Blavatnik per innovazione a Yale, che presenta annualmente i premi per supportare le scoperte di promessa di scienze biologiche dalla facoltà di Yale.

Il Bennett ha detto che il finanziamento di Blavatnik, che è amministrato dall'ufficio di Yale della ricerca cooperativa, era critico nel muovere la ricerca in avanti. “Ha provocato una licenza con una ditta farmaceutica importante,„ ha detto, “e speriamo che si muovano rapido in avanti con lo sviluppo di nuovo trattamento.„

L'individuazione ha implicazioni ben oltre la distrofia muscolare, lui ha aggiunto. I ricercatori hanno dimostrato che l'enzima MKP5 è implicato largamente nella fibrosi, o l'accumulazione del tessuto della cicatrice, una circostanza che contribuisce a quasi un terzo delle morti naturali universalmente.

“La fibrosi è compresa nella morte di stadio finale di molti tessuti, compreso fegato, polmone e muscolo,„ Bennett ha detto. “Crediamo che questo enzima potrebbe essere un obiettivo più largamente per la malattia fibrotica del tessuto.„