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Os pesquisadores de Yale identificam o tratamento possível para a distrofia muscular de Duchenne

Os pesquisadores em Yale identificaram um tratamento possível para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara para que lá não é actualmente nenhum cura ou tratamento, visando uma enzima que fosse considerada “undruggable.” Encontrar aparece na edição do 25 de agosto da sinalização da ciência.

DMD é o formulário o mais comum da distrofia muscular, uma doença que isso conduz à fraqueza progressiva e à perda eventual dos músculos esqueletais e de coração. Ocorre em 16 de 100.000 nascimentos masculinos nos E.U. Povos com a imperícia e a fraqueza da exibição da doença em cadeiras de rodas da primeira infância e tipicamente da necessidade antes que alcançarem seus adolescentes. A esperança de vida média é 26.

Quando uma pesquisa mais adiantada tinha revelado o papel crucial jogado por uma enzima chamada MKP5 na revelação de DMD, fazendo lhe um alvo prometedor para o tratamento possível, os cientistas por décadas tinham sido incapazes de interromper esta família das enzimas, conhecida como fosfatase da tirosina da proteína, no local “activo” das enzimas onde as reacções químicas ocorrem.

No estudo novo, Anton Bennett, o professor de Dorys McConnell Duberg da farmacologia e professor da medicina comparativa, e sua equipe selecionada sobre 162.000 compostos. Identificaram um composto molecular que obstruiu a actividade de enzima ligando a um local allosteric previamente não descoberto -- um ponto perto do local activo da enzima.

Houve muitas tentativas de projectar inibidores para esta família das enzimas, mas aqueles compostos não produziram as propriedades direitas,” Bennett disse. “Até aqui, a família das enzimas foi considerada “undruggable. “”

Anton Bennett, professor de Dorys McConnell Duberg da farmacologia e professor da medicina comparativa

Visando o local allosteric de MKP5 pelo contrário, disse ele, “nós descobrimos um ponto de partida excelente para a revelação da droga que contornou os problemas mais adiantados.”

Os pesquisadores testaram seu composto em pilhas de músculo e encontraram que inibiu com sucesso a actividade MKP5, sugerindo uma estratégia terapêutica nova prometedora para tratar DMD.

A pesquisa foi apoiada pelo institutos nacionais da concessão da saúde através do instituto nacional da artrite e das doenças osteomusculares e de pele, assim como pelo fundo de Blavatnik para a inovação em Yale, que apresenta anualmente concessões para apoiar as descobertas as mais prometedoras da ciência da vida da faculdade de Yale.

Bennett disse que o financiamento de Blavatnik, que é administrado pelo escritório de Yale da pesquisa cooperativa, era crítico em mover a pesquisa para a frente. “Conduziu a uma licença com uma companhia farmacéutica principal,” disse, “e nós esperamos que se moverão ràpida para a frente com a revelação do tratamento novo.”

Encontrar tem implicações bem além da distrofia muscular, ele adicionou. Os pesquisadores demonstraram que a enzima MKP5 está implicada amplamente na fibrose, ou o acúmulo do tecido da cicatriz, uma circunstância que contribuísse a quase um terço de mortes naturais no mundo inteiro.

A “fibrose é envolvida na morte da fase final de muitos tecidos, incluindo o fígado, pulmão, e músculo,” Bennett disse. “Nós acreditamos que esta enzima poderia ser um alvo mais amplamente para a doença fibrotic do tecido.”