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Los investigadores de Yale determinan el tratamiento posible para la distrofia muscular de Duchenne

Los investigadores en Yale han determinado un tratamiento posible para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética rara para que allí no es actualmente ninguna vulcanización o tratamiento, apuntando una enzima que había sido considerada “undruggable.” El encontrar aparece en la edición del 25 de agosto de la transmisión de señales de la ciencia.

DMD es la forma más común de la distrofia muscular, una enfermedad que eso lleva a la debilidad progresiva y a la baja eventual del esquelético y de los músculos cardíacos. Ocurre en 16 de 100.000 nacimientos masculinos en los E.E.U.U. Gente con la torpeza y la debilidad de la pieza de convicción de la enfermedad en sillas de ruedas de la niñez temprana y típicamente de la necesidad para el momento en que alcancen sus adolescencias. La esperanza de vida media es 26.

Mientras que la investigación anterior había revelado el papel crucial desempeñado por una enzima llamada MKP5 en el revelado de DMD, haciéndole un objetivo prometedor para el tratamiento posible, los científicos por décadas habían no podido romper esta familia de enzimas, conocida como fosfatasas de la tirosina de la proteína, en el sitio “activo” de las enzimas en donde ocurren las reacciones químicas.

En el nuevo estudio, Antón Bennett, el profesor de Dorys McConnell Duberg de la farmacología y profesor del remedio comparativo, y sus personas revisadas sobre 162.000 composiciones. Determinaron una composición molecular que cegó la actividad enzimática atando a un sitio alostérico previamente sin descubrir -- un sitio cerca del sitio activo de la enzima.

Ha habido muchas tentativas de diseñar los inhibidores para esta familia de enzimas, pero esas composiciones no han podido producir las propiedades correctas,” Bennett dijo. “Hasta ahora, la familia de enzimas se ha considerado “undruggable. “”

Antón Bennett, el profesor de Dorys McConnell Duberg de la farmacología y profesor del remedio comparativo

Apuntando el sitio alostérico de MKP5 en lugar de otro, él dijo, “descubrimos un punto de partida excelente para el revelado de la droga que evitó los problemas anteriores.”

Los investigadores probaron su composición en células musculares y encontraron que inhibió con éxito la actividad MKP5, sugiriendo una nueva estrategia terapéutica prometedora para tratar DMD.

La investigación fue soportada por los institutos de la concesión de la salud a través del instituto nacional de la artritis y musculoesquelético nacionales y de enfermedades de la piel, así como por el fondo de Blavatnik para la innovación en Yale, que presenta anualmente recompensas para soportar los descubrimientos más prometedores de las ciencias de la vida de la facultad de Yale.

Bennett dijo que el financiamiento de Blavatnik, que es administrado por la oficina de Yale de la investigación cooperativa, era crítico en la mudanza de la investigación adelante. “Dio lugar a una licencia con una compañía farmacéutica importante,” él dijo, “y esperamos que se muevan rápidamente adelante con el revelado del nuevo tratamiento.”

El encontrar tiene implicaciones bastante más allá de la distrofia muscular, él agregó. Los investigadores han demostrado que la enzima MKP5 está implicada ampliamente en fibrosis, o la acumulación del tejido de la cicatriz, una condición que contribuye a casi una mitad de muertes naturales por todo el mundo.

La “fibrosis está implicada en la muerte de la fase final de muchos tejidos, incluyendo el hígado, pulmón, y músculo,” Bennett dijo. “Creemos que esta enzima podría ser un objetivo más ampliamente para la enfermedad fibrótica del tejido.”