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La molécule UM171 sauve la durée du jeune homme souffrant de l'anémie aplastique sévère

Dans un monde-premier, un jeune homme souffrant de l'anémie aplastique sévère qui ne pourrait pas être aidée par des demandes de règlement normales a été donné une greffe de sauvetage de sang avec la molécule du l'effectuer-dans-Canada UM171.

La procédure a été faite par une équipe médicale à l'institut de la Hemato-oncologie et du traitement cellulaire (iHOTC) de l'hôpital de Maisonneuve-Rosemont et de l'institut pour la recherche en immunologie et du cancer, les deux filiales avec Université de Montréal.

Les antécédents du jeune homme, y compris la greffe de sauvetage, étaient récent publiés dans le tourillon européen de tourillon scientifique de l'hématologie, mettant en valeur les seules et révolutionnaires propriétés de la molécule UM171.

Une maladie auto-immune, anémie aplastique sévère détruit des cellules souche en moelle osseuse et mène à un arrêt dans la production des hématies, des globules blancs et des plaquettes. Pour allografting (greffant entre les personnes) pour cette maladie, les cellules souche du donneur doivent être aussi compatibles comme possible avec ceux du bénéficiaire d'éviter le risque de complications immunologiques.

Aucune option de distributeur

Si aucune famille compatible ou donneur indépendant ne peut être trouvée, des cellules souche d'un donneur semi-identique de famille, également connu sous le nom de donneur haplo-identique, peuvent être considérées, dans certaines conditions, comme source alternative des cellules. Cependant, un membre de la famille doit être en bonne santé et procurable pour une telle procédure ; le jeune homme dans ce cas n'a pas eu cette option.

La greffe de sang de cordon ombilical, qui est moins exigeante en termes de compatibilité, est une bonne option pour beaucoup de patients ayant besoin d'une greffe de cellule souche. D'autre part, le sang de cordon ombilical généralement ne contient pas assez de cellules souche pour un patient adulte pesant plus de 70 kilogrammes ; il produit une augmentation lente en globules blancs avec un risque accru des infections souvent fatales.

De plus, le régime du rejet de greffe - la destruction des cellules infusées de cordon par le système immunitaire du bénéficiaire - est très élevé dans les patients avec l'anémie aplastique sévère qui ont reçu des transfusions sanguines multiples.

« Il avait ensuite épuisé toutes nos options de demande de règlement qu'UM171, qui a eu déjà prouvé lui-même dans un test clinique dans des malades du cancer de sang, est entré dans le jeu, » a dit professeur médical Jean Roy, un hématologue et chercheur clinique d'UdeM au MRH.

augmentation 35-fold

« Ainsi qu'augmentant le nombre de cellules souche dans un élément de sang de cordon ombilical par une moyenne de 35 fois, elle réduit grand le risque d'une complication immunologique à long terme fréquente (la maladie du greffon contre le hôte) ayant besoin de des années de l'utilisation des médicaments immunodépresseurs toxiques. »

La réussite des chercheurs confirme l'excellent rendement d'UM171, qui a été déjà expliqué dans deux autres études entreprises par des équipes de recherche d'iHOTC avec des résultats très d'une manière encourageante. Une troisième étude est maintenant en cours.

L'histoire et les autres études de ce jeune homme avec UM171 expliquent clairement comment la recherche clinique novatrice, installation par les chercheurs locaux, peut produire une culture de l'excellence et améliorer des soins de sauver plus de durées. »

Denis Claude Roy, directeur, institut de la Hemato-oncologie et traitement cellulaire

« Le contrat à terme nous portera certainement plus de telles réalisations, et c'est très d'une manière encourageante. »

Source:
Journal reference:

Claveau, J-S., et al. (2020) Single UM171‐expanded cord blood transplant can cure severe idiopathic aplastic anemia in absence of suitable donors. European Journal of Haematology.
doi.org/10.1111/ejh.13504.