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La molecola UM171 salva la vita del giovane che soffre dall'anemia aplastica severa

In un mondo-primo, un giovane che soffre dall'anemia aplastica severa che non potrebbe essere aiutata dai trattamenti standard è stato dato un trapianto di sangue di salvataggio con la molecola del fare-in-Canada UM171.

La procedura è stata fatta da un gruppo di medici all'istituto dell'Hemato-oncologia e della terapia cellulare (iHOTC) dell'ospedale di Maisonneuve-Rosemont e dell'istituto per la ricerca in immunologia e del Cancro, entrambe l'affiliato con Université de Montréal.

Gli antecedenti del giovane, compreso il trapianto di salvataggio, recentemente sono stati pubblicati nel giornale europeo del giornale scientifico dell'ematologia, evidenziando i beni unici e rivoluzionari della molecola UM171.

Una malattia autoimmune, l'anemia aplastica severa distrugge le cellule staminali in midollo osseo e piombo ad un arresto nella produzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine. Per allografting (che innesta fra le persone) per questa malattia, le cellule staminali del donatore devono essere compatibili come possibile con quelle del destinatario evitare il rischio di complicazioni immunologiche.

Nessun'opzione erogatrice

Se nessuna famiglia compatibile o donatore indipendente può essere trovato, le cellule staminali da un donatore semi-identico della famiglia, anche conosciuto come un donatore haplo-identico, possono essere considerate, a certe condizioni, come fonte alternativa di celle. Tuttavia, un membro della famiglia deve essere in buona salute e disponibile per una tal procedura; il giovane in questo caso non ha avuto quell'opzione.

Il trapianto di sangue di cavo, che è meno esigente in termini di compatibilità, è una buona opzione per molti pazienti che richiedono un trapianto della cellula staminale. D'altra parte, il sangue di cavo non contiene generalmente abbastanza cellule staminali per un paziente adulto che pesa più di 70 chilogrammi; produce un aumento lento in globuli bianchi con un rischio aumentato di infezioni spesso interne.

Inoltre, la tariffa del rigetto - la distruzione delle celle infuse del cavo dal sistema immunitario del destinatario - è molto alta in pazienti con l'anemia aplastica severa che hanno ricevuto le trasfusioni di sangue multiple.

“Dopo stava esaurendo tutte le nostre opzioni del trattamento che UM171, che già si era provato in un test clinico nei malati di cancro di sangue, ha entrato in gioco,„ ha detto il professor medico Jean Roy, un ematologo e ricercatore clinico di UdeM al MRH.

aumento 35-fold

“Come pure aumentando il numero delle cellule staminali in un'unità di sangue di cordone ombelicale da una media di 35 volte, notevolmente diminuisce il rischio di frequente complicazione immunologica a lungo termine (malattia del trapianto contro l'ospite) che richiede gli anni di uso delle droghe immunosopressive tossiche.„

Il successo dei ricercatori conferma la prestazione eccellente di UM171, che già è stato dimostrato in altri due studi intrapresi dai gruppi di ricerca del iHOTC con i risultati molto incoraggianti. Un terzo studio ora è in corso.

Questa storia e gli altri studi del giovane con UM171 dimostrano chiaramente come la ricerca clinica innovatrice, impostazione dai ricercatori locali, può creare una cultura di eccellenza e migliorare la cura per salvare più vite.„

Denis Claude Roy, Direttore, istituto di Hemato-oncologia e terapia cellulare

“Il futuro certamente ci porterà più tali realizzazioni e quello è molto incoraggiante.„

Source:
Journal reference:

Claveau, J-S., et al. (2020) Single UM171‐expanded cord blood transplant can cure severe idiopathic aplastic anemia in absence of suitable donors. European Journal of Haematology.
doi.org/10.1111/ejh.13504.