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A molécula UM171 salvar a vida do homem novo que sofre da anemia não plástica severa

Em um mundo-primeiro, um homem novo que sofre da anemia não plástica severa que não poderia ser ajudada por tratamentos padrão foi dado uma transplantação do sangue do salvamento com a molécula de fazer-em-Canadá UM171.

O procedimento foi feito por uma equipa médica no instituto da Hemato-oncologia e da terapia celular (iHOTC) do hospital de Maisonneuve-Rosemont e do instituto para a pesquisa na imunologia e do cancro, ambo o afiliado com Université de Montréal.

A anamnese de homem novo, incluindo a transplantação salva-vidas, foi publicada recentemente no jornal europeu do jornal científico da hematologia, destacando as propriedades originais e revolucionárias da molécula UM171.

Uma doença auto-imune, anemia não plástica severa destrói células estaminais na medula e condu-las a uma parada na produção de glóbulos vermelhos, dos glóbulos brancos e das plaqueta. Para allografting (que transplanta entre indivíduos) para esta doença, as células estaminais do doador devem ser tão compatíveis como possível com as aquelas do receptor evitar o risco de complicações imunológicas.

Nenhuma opção fornecedora

Se nenhum família compatível ou doador não relacionado podem ser encontrados, as células estaminais de um doador semi-idêntico da família, igualmente conhecido como um doador haplo-idêntico, podem ser consideradas, sob certas condições, como uma fonte alternativa de pilhas. Contudo, um membro da família deve estar saudável e disponível para tal procedimento; o homem novo neste caso não teve essa opção.

A transplantação do cordão umbilical, que está exigindo menos em termos da compatibilidade, é uma boa opção para muitos pacientes que exigem uma transplantação da célula estaminal. Por outro lado, o cordão umbilical geralmente não contem bastante células estaminais para um paciente adulto que pesa mais de 70 quilogramas; produz uma elevação lenta nos glóbulos brancos com um risco aumentado de infecções frequentemente fatais.

Além, a taxa de rejeção do enxerto - a destruição de pilhas infundidas do cabo pelo sistema imunitário do receptor - é muito alta nos pacientes com anemia não plástica severa que receberam transfusões de sangue múltiplas.

“Tem esgotado em seguida todas nossas opções do tratamento que UM171, que se tinha provado já em um ensaio clínico em pacientes que sofre de cancro do sangue, entrou o jogo,” disse o professor médico Jean Roy, um hematologist e pesquisador clínico de UdeM no MRH.

aumento 35-fold

“Assim como aumentando o número de células estaminais em uma unidade de cordão umbilical do cordão umbilical por uma média de 35 vezes, reduz extremamente o risco de uma complicação imunológica a longo prazo freqüente (a doença do enxerto-contra-anfitrião) que exige anos de uso de drogas immunosuppressive tóxicas.”

O sucesso dos pesquisadores confirma o desempenho excelente de UM171, que tem sido demonstrado já outros em dois estudos conduzidos por equipas de investigação do iHOTC com resultados muito encorajadores. Um terceiro estudo é agora corrente.

Esta história e os outros estudos de homem novo com UM171 demonstram claramente como a pesquisa clínica inovativa, estabelecida por investigador locais, pode criar uma cultura da excelência e melhorar o cuidado para salvar mais vidas.”

Denis Claude Roy, director, instituto da Hemato-oncologia e terapia celular

“O futuro trar-nos-á certamente mais tais realizações, e aquele é muito encorajador.”

Source:
Journal reference:

Claveau, J-S., et al. (2020) Single UM171‐expanded cord blood transplant can cure severe idiopathic aplastic anemia in absence of suitable donors. European Journal of Haematology.
doi.org/10.1111/ejh.13504.