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La molécula UM171 salva la vida del hombre joven que sufre de anemia aplástica severa

En un mundo-primer, han dado un hombre joven que sufría de la anemia aplástica severa que no se podría ayudar por tratamientos estándar un trasplante salvavidas de la sangre con la molécula de hacer-en-Canadá UM171.

El procedimiento fue hecho por personas médicas en el instituto de la Hemato-oncología y de la terapia celular (iHOTC) del hospital de Maisonneuve-Rosemont y del instituto para la investigación en inmunología y del cáncer, ambos afiliados con Université de Montréal.

Los antecedentes del hombre joven, incluyendo el trasplante salvavidas, fueron publicados recientemente en el gorrón europeo del gorrón científico de la hematología, destacando las propiedades únicas y revolucionarias de la molécula UM171.

Una enfermedad autoinmune, anemia aplástica severa destruye a las células madres en médula y lleva a un alto en la producción de glóbulos rojos, de glóbulos blancos y de plaquetas. Para allografting (que injerta entre los individuos) para esta enfermedad, las células madres del donante deben ser tan compatibles como sea posible con las del beneficiario evitar el riesgo de complicaciones inmunológicas.

Ninguna opción dispensadora de aceite

Si ninguna familia compatible o donante sin relación puede ser encontrada, las células madres de un donante semi-idéntico de la familia, también conocido como donante haplo-idéntico, pueden ser consideradas, bajo ciertas condiciones, como fuente alternativa de células. Sin embargo, un miembro de la familia debe estar sano y disponible para tal procedimiento; el hombre joven en este caso no tenía esa opción.

El trasplante de la sangre del cordón umbilical, que es menos exigente en términos de compatibilidad, es una buena opción para muchos pacientes que requieren un trasplante de la célula madre. Por otra parte, la sangre del cordón umbilical no contiene generalmente a suficiente células madres para un paciente adulto que pesa más de 70 kilogramos; produce una subida lenta de los glóbulos blancos con un riesgo creciente de infecciones a menudo fatales.

Además, el índice de rechazo del injerto - la destrucción de las células infundidas de la cuerda por el sistema inmune del beneficiario - es muy alto en los pacientes con anemia aplástica severa que han recibido transfusiones de sangre múltiples.

“Había estado agotando después todas nuestras opciones del tratamiento que UM171, que se había probado ya en una juicio clínica en enfermos de cáncer de la sangre, entró en el juego,” dijo a profesor médico Jean Roy, hematólogo e investigador clínico de UdeM en el MRH.

aumento 35-fold

“Así como aumentando el número de células madres en una unidad de la sangre del cordón umbilical umbilical en un promedio de 35 veces, reduce grandemente el riesgo de una complicación inmunológica a largo plazo frecuente (la enfermedad del injerto-comparado con-ordenador principal) que requiere años de uso de drogas inmunosupresivas tóxicas.”

El éxito de los investigadores confirma el excelente rendimiento de UM171, que se ha demostrado ya en dos otros estudios conducto por los equipos de investigación del iHOTC con resultados muy encouraging. Un tercer estudio está en curso ahora.

La esta los otros estudios del hombre joven historia y con UM171 demuestran sin obstrucción cómo la investigación clínica innovadora, montaje de los investigadores locales, puede crear una cultura de la excelencia y perfeccionar cuidado para salvar más vidas.”

Denis Claude Roy, director, instituto de la Hemato-oncología y terapia celular

“El futuro ciertamente nos traerá más tales ejecuciones, y ése es muy encouraging.”

Source:
Journal reference:

Claveau, J-S., et al. (2020) Single UM171‐expanded cord blood transplant can cure severe idiopathic aplastic anemia in absence of suitable donors. European Journal of Haematology.
doi.org/10.1111/ejh.13504.