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La FDA attribue six bourses de recherche de test clinique pour augmenter le développement des traitements pour des maladies rares

Aujourd'hui, les États-Unis Food and Drug Administration ont annoncé qu'ils ont attribué six bourses de recherche neuves de test clinique aux investigateurs principaux du milieu universitaire et industrie se montant plus de $16 millions au cours des quatre années à venir. Ces bourses de recherche d'essai, attribuées par les produits orphelins financés par congressionnel accorde au programme, augmentent le développement des produits médicaux pour des patients présentant des maladies rares.

Maintenant, plus que jamais, nous voyons le rôle majeur de ces concessions de FDA pour supporter des tests cliniques des demandes de règlement potentiellement durée-changeantes pour des patients présentant des maladies rares. Car l'intérêt pour le programme s'est développé, a ainsi l'espoir pour promettre des traitements approuvés pour des patients présentant les maladies rares qui n'ont actuel aucune option de demande de règlement. Ces tests cliniques importants sont à un moment critique où les ressources additionnelles sont nécessaires pour supporter la recherche de maladie rare pendant la pandémie COVID-19. »

Stephen M. Hahn, M.D., commissaire de FDA

La FDA a reçu 47 demandes de subvention de test clinique qui ont été observées et évaluées pour le mérite scientifique et technique par plus de 90 experts en matière de maladie rare et de test clinique, y compris des membres de milieu universitaire. Les concessions ont attribué des études cliniques de support des produits qui satisfont les besoins imprévisibles dans les maladies rares ou les conditions, ou apportent hautement des importantes améliorations dans la demande de règlement ou le diagnostic. Est ci-après une liste complète dans l'ordre alphabétique :

  • Acucela, Inc. (Seattle, Washington), Ryo Kubota, étude de la phase 3 du chlorhydrate d'emixustat pour la demande de règlement de la maladie de Stargardt - $1,6 millions sur trois ans.
  • Centre de cancérologie de Fred Hutchinson (Seattle, Washington), Stephanie Lee, étude de la phase 2 de l'ustekinumab pour la prévention de la greffe contre la maladie d'hôte - $3,5 millions sur quatre ans.
  • Hôpital pour enfants de Seattle (Seattle, Washington), Christopher Goss, étude de la phase 1B IV du nitrate de gallium pour la demande de règlement des patients de mucoviscidose colonisée avec la mycobactérie de nontuberculosis - $3 millions sur quatre ans.
  • Université de l'Etat de ruisseau pierreux de New York (ruisseau pierreux, New York), Huda Salman, étude de la phase 1 du traitement à cellule T de récepteur chimérique d'antigène dirigé à nouveau par CD4 pour la demande de règlement CD4 des tumeurs à cellule T positives - $3,1 millions sur quatre ans.
  • Université de Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Devendra Sohal, étude de la phase 1/2 d'ABTL0812 (une petite molécule avec l'activité anticancéreuse) pour la demande de règlement du cancer pancréatique - $1,9 millions sur quatre ans.
  • Université de la Virginie (Charlottesville, Virginie), Owen O'Connor, étude de la phase 2 de l'azacytidine orale plus le romidepsin pour la demande de règlement du lymphome à lymphocytes T périphérique - $3,2 millions sur quatre ans.

Depuis son commencement sur il y a 35 ans, le bureau du développement de produit orphelin a avec succès prolongé pour supporter la recherche nécessaire pour que les maladies rares avisent le développement de produits, avancements scientifiques de support, pour contribuent au développement des recommandations thérapeutiques, et au résultat dans des approbations de vente particulièrement pour des maladies rares sans traitements antérieur-approuvés. Ceci accorde au programme continue à combler des lacunes importantes dans le développement de produits de maladie rare, tel que supporter les approbations récentes de FDA qui aident à satisfaire les besoins imprévisibles dans la demande de règlement des maladies rares. »

Janet Maynard, M.D., M.H.S., directeur d'OOPD

Les exemples des approbations récentes supportées par le programme de concessions comprennent le teprotumumab, pour la demande de règlement d'une maladie oculaire rare thyroïde, et le triheptanoin, une source des calories et des acides gras pour la demande de règlement de pédiatrique et des patients adultes avec des troubles à longue chaîne moléculairement confirmés d'oxydation des acides gras.

Cette année, en tant que lui y a des défis neufs et des coûts accrus pour des tests cliniques dus à la pandémie COVID-19, les restes de FDA commis à la recherche de support de maladie rare en fournissant aux bénéficiaires existants le financement complémentaire. Ces moyens neufs permettent à des études actuelles de mettre en application des opérations nécessaires pour permettre à leur recherche de continuer et assurer la sécurité des participants à l'étude, pour mettre à jour la conformité à la bonne pratique clinique, et pour réduire à un minimum des risques à l'intégrité d'essai.