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FDA assegna sei sussidi per la ricerca di test clinico per migliorare lo sviluppo delle terapie per le malattie rare

Oggi, gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno annunciato che hanno assegnato sei nuovi sussidi per la ricerca di test clinico ai ricercatori principali dall'accademia e l'industria che ammonta oltre $16 milioni nel corso dei quattro anni successivi. Questi sussidi per la ricerca di prova, ricevuti attraverso ai i prodotti orfani fondati a congressuale accorda il programma, migliorano lo sviluppo dei prodotti medici per i pazienti con le malattie rare.

Ora, più che mai, vediamo il ruolo importante di queste concessioni di FDA per supportare i test clinici dei trattamenti potenzialmente vita cambianti per i pazienti con le malattie rare. Poichè l'interesse nel programma si è sviluppato, così ha la speranza per la promessa delle terapie approvate per i pazienti con le malattie rare che corrente non hanno opzioni del trattamento. Questi test clinici importanti sono ad un momento critico dove le risorse supplementari sono necessarie supportare la ricerca rara di malattia durante la pandemia COVID-19.„

Stephen M. Hahn, M.D., commissario di FDA

FDA ha ricevuto le 47 applicazioni di concessione di test clinico che sono state esaminate e valutato state per scientifico e valore tecnico da più di 90 esperti rari in test clinico ed in malattia, compreso i membri dell'accademia. Le concessioni hanno assegnato a supporto gli studi clinici dei prodotti che rispondono ai bisogni insoddisfatti nelle malattie o nelle circostanze rare, o forniscono i miglioramenti altamente significativi nel trattamento o nella diagnosi. Sotto è una lista completa in ordine alfabetico:

  • Acucela, Inc. (Seattle, Washington), Ryo Kubota, studio di fase 3 di cloridrato del emixustat per il trattamento della malattia di Stargardt - $1,6 milioni in tre anni.
  • Centro di ricerca sul cancro di Fred Hutchinson (Seattle, Washington), Stephanie Lee, studio di fase 2 di ustekinumab per la prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite - $3,5 milioni in quattro anni.
  • Ospedale pediatrico di Seattle (Seattle, Washington), Christopher Goss, uno studio del 1b di fase IV del nitrato del gallio per il trattamento dei pazienti di fibrosi cistica colonizzato con il micobatterio di nontuberculosis - $3 milioni in quattro anni.
  • State University del ruscello pietroso di New York (ruscello pietroso, New York), Huda Salman, studio di fase 1 di terapia a cellula T del ricevitore chimerico dell'antigene riorientata CD4 per il trattamento CD4 dei neoplasma a cellula T positivi - $3,1 milioni in quattro anni.
  • Università di Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Devendra Sohal, studio di fase 1/2 di ABTL0812 (una piccola molecola con attività anticancro) per il trattamento di cancro del pancreas - $1,9 milioni in quattro anni.
  • Università di Virginia (Charlottesville, la Virginia), Owen O'Connor, studio di fase 2 di azacytidine orale più il romidepsin per il trattamento di linfoma a cellula T periferico - $3,2 milioni in quattro anni.

Dal suo inizio in 35 anni fa, l'ufficio dello sviluppo di prodotti orfano ha continuato con successo a supportare la ricerca necessaria affinchè le malattie rare informi lo sviluppo di prodotto, avanzamenti scientifici di sostegno, per contribuire allo sviluppo delle linee guida del trattamento e del risultato nelle approvazioni di vendita particolarmente per le malattie rare senza terapie priore-approvate. Ciò accorda il programma continua a colmare le lacune importanti nello sviluppo di prodotto raro di malattia, come supporto delle approvazioni recenti di FDA che contribuiscono a rispondere ai bisogni insoddisfatti nel trattamento delle malattie rare.„

Janet Maynard, M.D., M.H.S., Direttore di OOPD

Gli esempi delle approvazioni recenti di supporto dal programma di concessioni comprendono il teprotumumab, per il trattamento di una malattia dell'occhio rara della tiroide e triheptanoin, una sorgente delle calorie ed acidi grassi per il trattamento dei pazienti pediatrici ed adulti con i disordini a catena lunga molecolare confermati dell'ossidazione dell'acido grasso.

Questo anno, come ci sono nuove sfide ed i costi aumentati per i test clinici dovuto la pandemia COVID-19, FDA rimane commessi a supportare la ricerca rara di malattia fornendo ai beneficiari attuali il finanziamento supplementare. Queste risorse nuove permettono gli studi in corso applichino i punti necessari per permettere che la loro ricerca continui ed assicuri la sicurezza dei partecipanti di studio, per mantenere la conformità with buona pratica clinica e per minimizzare i rischi ad integrità di prova.