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O FDA concede seis subsídios de investigação do ensaio clínico para aumentar a revelação das terapias para doenças raras

Hoje, os E.U. Food and Drug Administration anunciaram que concederam seis subsídios de investigação novos do ensaio clínico aos investigador principais da academia e indústria que totaliza sobre $16 milhões durante os próximos quatro anos. Estes subsídios de investigação experimentais, concedidos através dos produtos órfãos Do congresso-financiados concedem o programa, aumentam a revelação de produtos médicos para pacientes com doenças raras.

Agora, mais do que nunca, nós vemos o papel importante destas concessões do FDA para apoiar ensaios clínicos de tratamentos potencial vida-em mudança para pacientes com doenças raras. Porque o interesse no programa cresceu, tem assim a esperança para prometer terapias aprovadas para pacientes com doenças raras que não têm actualmente nenhuma opção do tratamento. Estes ensaios clínicos importantes são em um momento crítico onde os recursos adicionais sejam necessários apoiar a pesquisa rara da doença durante a pandemia COVID-19.”

Stephen M. Hahn, M.D., comissário do FDA

O FDA recebeu 47 candidaturas do ensaio clínico que foram revistas e avaliadas para o mérito científico e técnico por mais de 90 peritos raros da doença e do ensaio clínico, incluindo membros da academia. As concessões concederam a apoio estudos clínicos dos produtos que endereçam necessidades não satisfeitas em doenças ou em circunstâncias raras, ou fornecem melhorias altamente significativas no tratamento ou no diagnóstico. É abaixo uma lista completa em ordem alfabética:

  • Acucela, Inc. (Seattle, Washington), Ryo Kubota, estudo da fase 3 de hidrocloro do emixustat para o tratamento da doença de Stargardt - $1,6 milhões sobre três anos.
  • Centro de investigação do cancro de Fred Hutchinson (Seattle, Washington), Lee de Stephanie, estudo da fase 2 de ustekinumab para a prevenção do enxerto contra a doença do anfitrião - $3,5 milhões sobre quatro anos.
  • O hospital de crianças de Seattle (Seattle, Washington), Christopher Goss, estudo do 1b da fase IV do nitrato do gálio para o tratamento de pacientes da fibrose cística colonizado com mycobacterium do nontuberculosis - $3 milhões sobre quatro anos.
  • Universidade estadual do ribeiro rochoso de New York (ribeiro rochoso, New York), Huda Salman, estudo da fase 1 de terapia de célula T reorientada CD4 do receptor quiméricoe do antígeno para o tratamento CD4 dos neoplasma de célula T positivos - $3,1 milhões sobre quatro anos.
  • Universidade de Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Devendra Sohal, estudo da fase 1/2 de ABTL0812 (uma molécula pequena com actividade anticancerosa) para o tratamento do cancro do pâncreas - $1,9 milhões sobre quatro anos.
  • Universidade de Virgínia (Charlottesville, Virgínia), Owen O'Connor, estudo da fase 2 de azacytidine oral mais o romidepsin para o tratamento do linfoma de célula T periférico - $3,2 milhões sobre quatro anos.

Desde seu início sobre 35 anos há, o escritório da revelação de produtos órfão continuou com sucesso a apoiar a pesquisa necessária para que as doenças raras informem o desenvolvimento de produtos, avanços científicos do apoio, contribuam-no especialmente à revelação de directrizes do tratamento, e ao resultado em aprovações do mercado para doenças raras sem terapias prévio-aprovadas. Isto concede o programa continua a encher diferenças importantes no desenvolvimento de produtos raro da doença, tal como o apoio das aprovações recentes do FDA que ajudam a endereçar necessidades não satisfeitas no tratamento de doenças raras.”

Janet Maynard, M.D., M.H.S., director de OOPD

Os exemplos das aprovações recentes apoiadas pelo programa das concessões incluem o teprotumumab, para o tratamento de uma doença de olho rara do tiróide, e o triheptanoin, uma fonte de calorias e ácidos gordos para o tratamento de pacientes pediatras e adultos com desordens molecular confirmadas da oxidação do ácido gordo da longo-corrente.

Este ano, como há uns desafios novos e uns custos aumentados para os ensaios clínicos devido à pandemia COVID-19, as sobras do FDA comprometidas a apoiar a pesquisa rara da doença fornecendo concessionários existentes o financiamento adicional. Estes recursos novos permitem os estudos em curso executem etapas necessárias para permitir que sua pesquisa continue e assegure a segurança de participantes do estudo, para manter a conformidade com boa prática clínica, e a minimizar riscos à integridade experimental.