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El FDA concede seis becas de investigación de la juicio clínica para aumentar el revelado de las terapias para las enfermedades raras

Hoy, los E.E.U.U. Food and Drug Administration anunciaron que han concedido seis nuevas becas de investigación de la juicio clínica a los investigadores principales de la academia y la industria que sumaba sobre $16 millones durante los cuatro años próximos. Estas becas de investigación de ensayo, concedidas a través de los productos huérfanos Del congreso-financiados conceden programa, aumentan el revelado de los productos médicos para los pacientes con enfermedades raras.

Ahora, más que nunca, vemos el papel importante de estas concesiones del FDA para soportar juicios clínicas de los tratamientos potencialmente vida-cambiantes para los pacientes con enfermedades raras. Pues el interés en el programa ha crecido, tiene tan la esperanza de prometer las terapias aprobadas para los pacientes con las enfermedades raras que no tienen actualmente ninguna opción del tratamiento. Estas juicios clínicas importantes son en un momento crítico donde están necesarios los recursos adicionales soportar la investigación rara de la enfermedad durante el pandémico COVID-19.”

Stephen M. Hahn, M.D., comisión del FDA

El FDA recibió 47 solicitudes de subvención de la juicio clínica que fueron revisadas y evaluadas para el mérito científico y técnico por más los expertos de la enfermedad rara de 90 y de la juicio clínica, incluyendo piezas de la academia. Las concesiones concedieron a apoyo estudios clínicos de los productos que dirigen necesidades incumplidas en enfermedades o condiciones raras, u ofrecen mejorías altamente importantes en el tratamiento o la diagnosis. Abajo está un filete completo en orden alfabético:

  • Acucela, Inc. (Seattle, Washington), Ryo Kubota, estudio de la fase 3 del clorhidrato del emixustat para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt - $1,6 millones durante tres años.
  • Centro de investigación de cáncer de Fred Hutchinson (Seattle, Washington), Stephanie Lee, estudio de la fase 2 del ustekinumab para la prevención del injerto comparado con la enfermedad del ordenador principal - $3,5 millones durante cuatro años.
  • El hospital de niños de Seattle (Seattle, Washington), Christopher Goss, estudio del 1b de la fase IV del nitrato del galio para el tratamiento de los pacientes de la fibrosis quística colonizado con la micobacteria del nontuberculosis - $3 millones durante cuatro años.
  • Universidad de estado del arroyo pedregoso de Nueva York (arroyo pedregoso, Nueva York), Huda Salman, estudio de la fase 1 de la terapia quimérica reorientada CD4 del linfocito T del receptor del antígeno para el tratamiento de los neoplasmas positivos del linfocito T CD4 - $3,1 millones durante cuatro años.
  • Universidad de Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Devendra Sohal, estudio de la fase el 1/2 de ABTL0812 (una pequeña molécula con actividad anticáncer) para el tratamiento del cáncer pancreático - $1,9 millones durante cuatro años.
  • Universidad de Virginia (Charlottesville, Virginia), Owen O'Connor, estudio de la fase 2 del azacytidine oral más el romidepsin para el tratamiento del linfoma periférico del linfocito T - $3,2 millones durante cuatro años.

Desde su inicio durante hace 35 años, la oficina del revelado de productos huérfano ha continuado con éxito soportar la investigación necesaria para que las enfermedades raras informen al desarrollo de productos, adelantos científicos del apoyo, contribuyan al revelado de las pautas del tratamiento, y al resultado en aprobaciones del márketing especialmente para las enfermedades raras sin terapias anterior-aprobadas. Esto concede programa continúa llenar entrehierros importantes en el desarrollo de productos raro de la enfermedad, tal como soportar las aprobaciones recientes del FDA que ayudan a dirigir necesidades incumplidas en el tratamiento de enfermedades raras.”

Janet Maynard, M.D., M.H.S., director de OOPD

Los ejemplos de las aprobaciones recientes soportadas por el programa de las concesiones incluyen el teprotumumab, para el tratamiento de una enfermedad ocular rara de la tiroides, y triheptanoin, una fuente de calorías y los ácidos grasos para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con desordenes de cadena larga molecular confirmados de la oxidación del ácido graso.

Este año, como hay nuevos retos y costos crecientes para las juicios clínicas debido al pandémico COVID-19, los restos del FDA comprometidos a soportar la investigación rara de la enfermedad proveyendo de concesionarios existentes el financiamiento adicional. Estos nuevos recursos permiten los estudios en curso ejecuten pasos necesarios para permitir que su investigación continúe y asegure el seguro de los participantes del estudio, para mantener concordancia con buena práctica clínica, y para disminuir riesgos a la integridad de ensayo.