Utilisant la retouche de traitements d'ARNm ou de gène de CRISPR pour traiter la mucoviscidose

Le potentiel pour traiter la mucoviscidose (CF) la retouche utilisant d'ARNm traitements ou de gène de CRISPR est possible indépendamment de la mutation causale. Des tests cliniques de CF prouvant qu'une thérapie génique génotype-agnostique pour des CF est possible sont observés dans la thérapie génique pair-observée d'être humain de tourillon.

La préparation des CF en livrant l'ARNm qui code le CFTR a le potentiel de fonctionner dans n'importe quel patient de CF, indépendant de la mutation fondamentale. Une autre demande de règlement potentielle utilise des nucleases de codage d'ARNm tels que CRISPRCas9 accompagné du gRNA et les emploie pour éditer l'ADN en cellules cibles. »

James Dahlman, Institut de Technologie de la Géorgie, et co-auteurs

Les défis demeurent pour pouvoir utiliser ces approches avec succès. D'abord parmi eux est la nécessité de recenser les systèmes de distribution de médicament qui peuvent atteindre les cellules épithéliales pulmonaires aux doses inférieures.

Le « CF était le premier objectif de la maladie chez l'homme pour plusieurs plates-formes de vecteur, y compris le rAAV et le rad. Il est agréable pour voir ces technologies plus neuves appliquées aux CF, en particulier au 5% de patients dont les mutations sont résistantes aux médicaments de modulateur de CFTR, » selon le rédacteur-en-chef de la thérapie génique humaine Terence R. Flotte, DM, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts.