Facendo uso delle terapie del mRNA o del gene di CRISPR che modificano per trattare fibrosi cistica

Il potenziale per il trattamento della fibrosi cistica (CF) facendo uso del modificare di terapie del mRNA o del gene di CRISPR è possibile indipendentemente dalla mutazione causativa. I test clinici dei CF che indicano che una terapia genica genotipo-agnostica per i CF è possibile sono esaminati nella terapia genica pari-esaminata dell'essere umano del giornale.

Il trattamento dei CF consegnando il mRNA che codifica CFTR ha il potenziale di lavorare in tutto il paziente dei CF, indipendente dalla mutazione di fondo. Un altro trattamento potenziale sta utilizzando i nucleases della codifica del mRNA quale CRISPRCas9 accompagnato da gRNA e sta usandoli per modificare il DNA in cellule bersaglio.„

James Dahlman, Georgia Institute of Technology e co-author

Le sfide rimangono potere utilizzare con successo questi approcci. In primo luogo fra loro è la necessità di identificare i delivery system della droga che possono raggiungere le celle epiteliali polmonari alle dosi basse.

“il CF era il primo obiettivo di malattia in esseri umani per parecchie piattaforme di vettore, compreso rAAV ed il rad. È piacevole vedere queste più nuove tecnologie applicate ai CF, specialmente al 5% dei pazienti di cui le mutazioni sono resistenti alle droghe del modulatore di CFTR,„ secondo il redattore capo di terapia genica umana Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts.